חברת Capricor Therapeutics פרסמה נתונים חיוביים ממחקר HOPE-3, מחקר על הטיפול בדרמיוסל (Deramiocel/CAP-1002).
הדרמיוסל זהו טיפול המבוסס על תאים המופקים מלב אנושי שיש להם תכונות נוגדות דלקת ונוגדות הצטלקות. מטרת הטיפול היא להאט את הנזק לשרירי השלד ולשריר הלב.
הנתונים שפורסמו הראו:
- שיפור במצב הלב:
- בדיקות MRI לבבי הראו הפחתה משמעותית בהצטלקות שריר הלב (פיברוזיס) אצל אלה שקיבלו את התרופה לעומת קבוצת הביקורת (פלצבו).
- אצל חולים עם מחלת שריר הלב (קרדיומיופתיה) בתחילת המחקר, נרשם שיפור משמעותי בתפקוד הלב (LVEF – מקטע פליטה של חדר שמאל) לעומת התדרדרות צפויה בקבוצת הפלצבו.
- תפקוד יומיומי (איכות חיים):
- בדיקה באמצעות וידאו (Duchenne Video Assessment) הראתה האטה של כ-83% בקצב התדרדרות המחלה בביצוע פעולות יומיומיות, כמו היכולת לאכול באופן עצמאי ("משימת 10 ביסים").
- תוצאות אלו תואמות את המדדים הקליניים של תפקוד הגפיים העליונות (PUL v2.0), מה שמעיד על שימור כוח בזרועות ובמרפקים.
- סטטוס רגולטורי (FDA):
- הבקשה לאישור שיווק של התרופה נמצאת כעת בבחינה של ה-FDA.
- תאריך היעד להחלטת ה FDA נקבע ל-22 באוגוסט 2026.
