חברת אבידיטי ביוסיינס (Avidity Biosciences) פרסמה היום נתונים חיוביים מהמחקרים EXPLORE44® ו-EXPLORE44-OLE™ שלב 1/2 עבור הטיפול ב del-zota המיועד לאנשים עם דושן המתאימים לטיפול לדילוג אקסון 44 .
הטיפול del-zota מתוכנן להגביר את ייצור הדיסטרופין, ובכך להחזיר את הרמות הכוללות לכ-58% מהנורמה, ובנוסף הראה הפחתה מתמשכת ברמות קריאטין קינאז (CK).
הממצאים מצביעים על מגמות מעודדות בשיפור תפקוד השרירים במספר הערכות תפקודיות, כולל עלייה במדרגות והליכה, ועל כן מציע del-zota עשוי לשמר או לשפר את תפקוד השרירים לאורך זמן.
שמחים לראות שמימצאים האלה מראים שיפור הן בסמנים ביוכימיים והן שיפור תפקודי.
מוערך שכ 6% מאוכלוסיית חולי הדושן מתאימים לדילוג על אקסון 44.
ביולי 2025 הטיפול זכה למעמד טיפול פורץ דרך על ידי ה FDA ומתכנן הגשת בקשה לרישוי עד סוף שנת 2025.
