עיקרי הפרסום:
חברת Italfarmaco הודיעה היום על פרסום ב Lancet של תוצאות מחקר שלב 3 בילדים בני 6 ומעלה המאובחנים עם דושן. המחקר עמד במדד התוצאה העיקרי שהיה השינוי בזמן בעליית 4 מדרגות לאחר 72 שבועות של טיפול בתרופה (הבדל לעומת פלצבו של 1.78 שניות). תוצאה זו מוכיחה את הפוטנציאל של התרופה ביחד עם טיפול בסטרואידים לעכב את התקדמות המחלה.
כמו כן, נצפו תוצאות חיוביות במדדים המשניים שנבדקו. על פי המבדק המוטורי NSAA הטיפול ב-Givinostat הביא לירידה של 40% פחות בהשוואה לקבוצת הביקורת. גם בהערכת רקמת השומן בשריר הירך (מדד המנבא אובדן יכולת הליכה ומצביע על התקדמות המחלה) הייתה ירידה של 30% בהשוואה לקבוצת הפלצבו. מבחינת בטיחות וסבילות, תופעות הלוואי השכיחות ביותר הקשורות לטיפול היו ירידה בספירת הטסיות ועלייה בשומנים בדם, שלשולים וכאבי בטן ולא נצפו תופעות לוואי חמורות הקשורות לתרופה.
חברת Italfarmaco הגישה בקשה לאישור התרופה גם לרשויות באירופה ה EMA ומבקשת להודות לכל מי שהשתתף במחקר ולבני המשפחה וכן לחוקרים במרכזים השונים. החברה
לקריאת הפרסום המלא ניתן להיכנס לאתר של הג'ורנל The Lancet Neurology תחת הכותרת:
"Givinostat-treated boys also showed favorable outcomes on key secondary endpoints assessed in the study. The full manuscript, titled, “Safety and efficacy of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy (EPIDYS): a multicentre, randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial"
