החומר Gvinostat מעכב את אנזימי ה-HDAC הפועלים באופן מוגבר במחלות ניווניות וגורמים לשיבוש בתהליכי ההתחדשות התאית. התרופה עשויה להגביר את הייצור של סיבי השריר החדשים. בנוסף, ה- Gvinostat עשוי להפחית את הדלקת ואת התפשטות השומן והפיברוזיס בשרירים.
לבחון את היעילות והבטיחות של התרופה Givinostat בחולי דושן אמבולטוריים בהשוואה לפלצבו
במחקר השתתפו 179 נבדקים בני 6-17 שנים בעלי יכולת הליכה הנוטלים טיפול קבוע בסטרואידים.
קריטריונים להכללה:
קריטריונים לאי הכללה:
זהו מחקר מבוקר (קבוצת ביקורת פלצבו), רנדומלי כפול סמיות.
הנבדקים חולקו ביחס של 2:1 לתרופת המחקר ופלצבו
לאחר 18 חודשים קבוצת הפלצבו תוכל לקבל את תרופת המחקר ולהנס למחקר ההמשך
כמו כן, הייתה חלוקה לתת קבוצות על פי שימוש בסטרואידים:
התרופה ניתנה בתמיסה דרך הפה פעמיים ביום.
משך המחקר 18 חודשיים
מדד תוצאה עיקרי– ממוצע השינוי בתוצאת בדיקת טיפוס 4 מדרגות לאחר 18 חודשים בהשוואה לקבוצת הפלצבו
מדדי תוצאה משניים–
כל הערכות יבוצעו לאחר 18 חודשים