GIVINOSTAT

קריטריונים להכללה:

1. חולים אמבולטוריים בני 6 ומעלה בזמן הכניסה למחקר עם אבחנה וסימנים קליניים אופייניים לדושן (כגון חולשה פרוקסימלית ורמות CK גבוהות)
2. אבחנה גנטית לדושן
3. חתימה על הסכמה מדעת
4. יכולים לבצע שני מבחני עליית מדרגות (במרווח של ± 1 שניה)
5. ממוצע שתי בדיקות טיפוס מדרגות הקטן או שווה ל 8 שניות
6. זמן קימה מרצפה גדול שווה ל-3 שניות וקטן מ 10 שניות
7. ציון בדיקת כוח שריר הארבע ראשי (quadriceps) הגדול או שווה ל-3 בבדיקת ידנית
8. משתמשים בסטרואידים באופן קבוע לפחות 6 חודשים לפני המחקר ללא שינויים בסוג ו/או במינון (למעט לצורך התאמה למשקל גוף) וצפויים להמשיך בכך במשך המחקר
9. הסכמה לשימוש באמצעי מניעה להריון

קריטריונים לאי הכללה:

1. חשיפה לתרופת מחקר אחרת או idebenone, בזמן של 3 חודשים לפני הכניסה למחקר
2. חשיפה לתרופה לשימור/ חידוש דיסטרופין לדג' 'דילוג' על אקסון (Exon skipping) בטווח של 6 חודשים טרם הכניסה למחקר
3. שימוש בתרופה אחרת בעלת פוטנציאל להשפעה על התפקוד השרירי בטווח של חודשיים טרם התחלת המחקר כגון הורמון גדילה.
   ויטמין D, קלציום ותכשירים אחרים יורשו כל עוד היו בשימוש של מינון קבוע במשך 3 חודשים לפני כניסה למחקר.
   שימוש בטסטוסטרון יתאפשר במידה ויינתן באינדקציה לאיחור בהתבגרות (puberty), במינון קבוע לפחות 6 חודשים ושערכיו תקינים לגילו
4. ניתוח היכול להשפיע על כוח ותפקוד השריר בזמן של 3 חודשים לפני המחקר או צפוי להיות במהלכו
5. מגבלת טווח בקרסול
6. שינוי בטיפול בקונטרקטורה כגון גבסים, סדי לילה, מתיחות ועוד 3 חודשים טרם הכניסה למחקר או הצפויים להיות במהלכו
7. נוכחות מחלה שלחוות דעתו של החוקר יכולה לפגוע בבטיחותו של הנבדק, במהלך המעקב והערכת התוצאות של המחקר
8. אבחנה נוירולוגית או סומטית אחרת מדושן שאינה יציבה
9. ספירת טסיות בסקרינינג נמוכה מגבול הערכים התקינים
10. קרדיומיופתיה סימפטומטית, כשל לבבי  או left ventricular ejection fraction הקטן מ 50 אחוז
11. מחלה או ליקוי בתפקודי כבד כיום או בעבר
12. תפקודי כליות לקויים
13. טריגליצרדים מעל 300 מ"ג לד"ל בצום
14. בעיות לבביות כגון: QTcF>450 שניות או היסטוריה של גורמי סיכון להפרעה לבבית מסוג torsades de pointes (טכיקארדיה חדרית)
15. מחלה פסיכיאטרית או מצב סוציאלי העלול לפגוע ביכולת להבין ולעמוד בבדיקות השריר בפרט ובפרוטוקול המחקר ככלל
16. אלרגיה ידועה לתרופה givinostat או אחד ממרכיביה
17. אי סבילות ל sorbitol malabsorption (סוכר) או לפרוקטוז
18. קונטרה אינדקציה לביצוע בדיקת MRI או MRS לדג' פרכוסים וקלסטרופוביה