חברת REGENXBIO פרסמה נתונים חיוביים משלב 1/2 של מחקר הטיפול הגנטי שלה (RGX-202).
החברה דווחה על נתונים חיוביים הן מבחינת תפקודית, בטיחותית ובמדדי הסמנים ביולוגיים (הביומרקרים) עבור RGX-202, הטיפול הגנטי לניוון שרירים דושן.
להלן תקציר המימצאים שפורסמו:
- נמצא פרופיל בטיחות חיובי בקרב 13 משתתפי המחקר בשתי רמות המינון.
- לא דווחו אירועים חריגים חמורים (SAEs) ולא דווחו אירועי לוואי בעלי עניין מיוחד (AESI) . תופעות הלוואי הנפוצות הקשורות לתרופה כללו בחילות, הקאות ועייפות, אשר נחשבות לצפויות בדרך כלל עם מתן טיפול גנטי.
- נמצאו שיפורים בתפקוד המוטורי. הנתונים הראשוניים מילדים בגילאי 6 עד 12 שטופלו ברמת מינון 2, שהיא המינון המרכזי, הראו מגמות חיוביות בנתונים תפקודיים. מטופלים אלה הראו ביצועים משופרים בבדיקות North Star Ambulatory Assessment (NSAA), שיפור ממוצע של 4-4.5 נקודות לעומת מצבם בתחילת הטיפול, השיפור נמשך גם אחרי 12 חודשים מהטיפול. ובמבחני זמן כמו "זמן עמידה", "הליכה/ריצה ל-10 מטר" ו"זמן טפוס" בבדיקות של 9 ו-12 חודשים לאחר המינון. ביצועים אלו עלו על אלו שנצפו ב"היסטוריה טבעית" שתואמו לגיל ולתפקוד הבסיסי.
- נמצא גם ביטוי עקבי וחזק של מיקרודיסטרופין בנתוני הביומרקרים.
חשוב לציין כי RGX-202 הוא טיפול גנטי הנמצא כרגע בשלבי מחקר ואינו מאושר לשימוש על ידי אף גוף רגולטורי. עם זאת, REGENXBIO מתכננת להגיש בקשה לאישור ה FDA באמצע שנת 2026 דרך מסלול האישור המואץ.
