חיפוש חופשי

ה-FDA אישר טיפול גנטי חדש לניוון שרירים דושן

אנו שמחים ונרגשים לשתף כי ה FDA נתן אישור במסלול מואץ לטיפול הגנטי ELEVIDYS
SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec-rokl) של החברות Sarepta ו- roche עבור המאובחנים בדושן בגילאי 4-5 בעלי יכולת אמבולטורית.

זהו צעד משמעותי בהתקדמות המחקר והטיפול עבור חולי דושן-בקר, המהווה תקווה גדולה. יחד עם זאת, יש לזכור כי זו היא עוד נקודת ציון בדרך, והעבודה רחוקה מלהסתיים. אנו נמשיך ביחד עם כל קהילת הדושן-בקר בעשייה למען שיפור הטיפול והנגשתו לכלל המאובחנים.

אנו מבקשים להודות לילדים, לבני משפחותיהם ולרופאים שלקחו חלק במחקר ולחברות סרפטה ורוש.

לאור הידיעה המשמחת, ערכנו וובינר בו פרופ' נבו הציג את תוצאות המחקרים שנעשו ומה ידוע על השלבים הבאים לקראת הנגשת הטיפול בישראל. .

מחקרים בתחום

EMBARK SRP-9001/ ELEVIDYS
גיל הנבדקים:
גילאי 4-7
אסטרטגיית מחקר
טיפול גנטי
סטטוס
הסתיים
שלב המחקר:
פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר