שמחים לבשר כי בתאריך 26.10.23 אישר ה FDA את התרופה vamorolone של חברת Santhera לשיווק. התרופה תשווק תחת השם Agamree.
התרופה אושרה עבור המאובחנים בדושן בגילאי שנתיים ומעלה.
הטיפול הוא סטרואיד חדש, שמטרתו לצמצם את התהליך הדלקתי, בדומה לסטרואידים הרגילים, רק עם פחות תופעות לוואי בתחומים מסוימים.
התרופה אושרה על בסיס ממצאי מחקר שלב 2b, מדד התוצאה העיקרי שהוגדר למחקר זה הושג והוא בדיקת זמן המעבר מישיבה לעמידה (TTSTAND) בהשוואה לטיפול בפלצבו.
מטרתו של המחקר הייתה להעריך את היעילות, הבטיחות והפרמקוקנטיקה (תהליכי התרופה בגוף כגון: ספיגה, פיזור ופינוי) של התרופה. התרופה ניתנת דרך הפה בתדירות יומית. במחקר נבדקו המינונים 2 ו-6 מ"ג/ ק"ג ליום בהשוואה לפלצבו ולפרדניזון במינון של 0.75 מ"ג/ ק"ג ליום למשך של 24 שבועות. החלק השני של המחקר נערך בתווית פתוחה. המשתתפים אשר קיבלו פלצבו עברו לקבל ומורולון (באחד מבין שני המינונים הנבדקים) למשך 24 שבועות נוספים. במחקר השתתפו ילדים עם אבחנה של דושן בני 4 עד 7 שנים והוא התקיים בכ- 33 מרכזים בעולם (כולל ישראל).
ומורולון הראה פרופיל בטיחות וסבילות חיוביים כולל בהשוואה לפרדניזון. אף מטופל שטופל ב-ומורולון לא הפסיק את המחקר עקב תופעות לוואי כתוצאה מהטיפול. המספר הנמוך ביותר של תופעות לוואי דווח בקבוצת הפלצבו, לאחר מכן בומורולון והגבוה ביותר בפרדניזון.
בספטמבר 2022 פורסמו תוצאות של החלק השני של המחקר שנערך בתווית פתוחה. תוצאות אלו הציגו שיפור במבדקי ה NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA) ובזמן עלייה במדרגות בקבוצה שקיבלה ומורולון (בשני המינונים) בהשוואה לפלצבו. במדדי דיווח סובייקטיביים (patient reported outcomes) ובדיקת כח שרירים לא נצפה הבדל בין שתי הקבוצות.
קבלת ההודעה על אישורה של תרופה חדשה לדושן מרגשת מאוד וטומנת בתוכנה עוד נקודת אור ותקווה. לשמחתנו, בישראל פועלים תחת הן הרשות הרגולטורית האמריקאית FDA והן תחת הרשות האירופאית EMA.
מה השלבים הבאים לצורך קבלת התרופה?
חשוב להבין שלאחר אישורה של תרופה ע"י ה FDA ישנם עוד מספרים שלבים שצריכים לקרות לפני שניתן ללכת לבית המרקחת ולקבל אותה.
השאיפה היא תמיד שהתרופה תכנס לסל הבריאות. נזכיר כי הסל מתכנס אחת לשנה לכן יתכן והדיון לגבי אישורה של תרופה יכול לקחת זמן. אפשרות נוספת כאשר אין אישור, היא דרך ועדת החריגים של הקופה או ברכישה פרטית. כמובן שכל זאת תלוי גם בעלויות של התרופה.
אנו פועלות כבר מספר חודשים מול חברת סנטרה, מול הרופאים המטפלים ומול החברות שבוחנות את הייצוג בארץ ומבקשות לקבל מידע כללי מתוך מאגר העמותה. כמובן, שברגע שיש מידע חדש אנו נעדכן אתכן המשפחות.
כלונו תקווה כי תהליכים אלו יקרו מהר ויהיו לנו בשורות טובות בקרוב, הן ברמת הטיפול בדושן והן בהקשר של הימים הקשים שאנו עוברים במדינתנו האהובה.
אנחנו זמינות כאן עבורכם לכל שאלה והתייעצות.