חיפוש חופשי

VAMOROLONE (VBP15)

שם המחקר

A Phase IIb Randomized, Double-blind, Parallel Group, Placebo- and Active-controlled Study With Double-Blind Extension to Assess the Efficacy and Safety of Vamorolone in Ambulant Boys With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

שם החברה

ReveraGen BioPharma, Inc.

אסטרטגיית טיפול

טיפול בתסמינים

סטטוס

סיים גיוס

יכולת אמבולטורית

כן

טיפול בסטרואידים

לא ספציפי

גיל

גילאי 4-7

מתקיים בישראל

שלב מחקר

פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

התרופה ומורולון (Vamorolon) היא נוסחה של סטרואיד חדש שאמור לשמר את הפעילות האנטי-דלקתית (דרך דיכוי NFkB בשלוב עם פעילות שאינה אופיינית לסטרואידים כמו ייצוב הממברנה) תוך הפחתה משמעותית בתופעות הלוואי הלא רצויות של הסטרואידים המקובלים, כגון עיכוב בגדילה ואוסטאופורוזיס

מטרת הטיפול

להעריך את הבטיחות, היעילות פרמקודינאמיקה ופרמקוקינטיקה (תכונות ו’התנהגות’ התרופה בגוף) של ומרולון בהשוואה לפלצבו ולסטרואיד פרדיזון (prednisone)

מאפייני משתתפים

במחקר משתתפים 121 נבדקים בני 4-7 שנים בעלי יכולת הליכה.

קריטריונים להכללה ואי הכללה להשתתפות במחקר

קריטריונים להכללה:

  1. הסכמה מדעת וכיסוי ביטוחי
  2. אבחנה מוכחת לדושן
  3. בני מעל 4 ומתחת ל 7 שנים בזמן הגיוס למחקר
  4. משקל גוף גדול מ 13 ק”ג וקטן מ 39 ק”ג בבדיקת הסקרינינג
  5. יכולת הליכה ללא אביזר עזר
  6. מסוגלים לבצע את מבחן המעבר לעמידה Time to Stand Test (TTSTAND) ללא עזרה ובפחות מ 10 שניות בזמן סקרינינג
  7. בדיקות מעבדה בטווח התקין או במידה ולא אינם משמעותיות קלינית לדעת החוקר
  8. הוכחה לחיסון מחלת האבעבועות
  9. יכולים לבלוע כמוסת תרופה, יבדק עם פלצבו בזמן מפגש סקרינינג
  10. מסוגלים לעמוד בפרוטוקול המחקר

קריטריונים לאי הכללה:

  1. ליקויים בתפקודי כבד, כליה, סכרת, או מערכת חיסונית ירודה כיום או בעבר.
  2. זיהום פטרייתי או ויראלי מערכתי כיום או בעבר
  3. מחלה אקוטית בטווח של 4 שבועות לפני קבלת המינון הראשון
  4. שימוש בתרופות הפועלות דרך רצפטורים קורטיקומינרלים בטווח של 4 שבועות לפני קבלת מינון ראשון של התרופה
  5. היסטוריה של בעיות ביתרת הכליה (hyperaldosteronism ראשוני)
  6. קרדיומיופתיה סימפטומטית
  7. מטופל כרגע או טופל בעבר בסטרואידים או מדכאי חיסון אחרים. למעט: טיפול של פחות מחודש ושהסתיים לפני למעלה מ 3 חודשים, טיפול בשאיפה או מקומי שהסתיים 4 שבועות טרם קבלת מינון ראשון או אם ניתן במינון קבוע לפחות למשך 4 שבועות ומתוכנן להמשיך גם לאורך כל המחקר.
  8. אלרגיה או רגישות לאחד ממרכיבי התרופה
  9. שימוש ב idebenone בטווח של 4 שבועות לפני מינון ראשון של המחקר
  10. בעיות התנהגותיות או קוגנטיביות שעל פי דעתו של החוקר יקשו על הכללתו של הנבדק במחקר.
  11. מצב רפואי כיום או בעבר, אבנורמליות בבדיקות מעבדה או בבדיקה פיזיקלית היכולים להשפיע על בטיחותו של המטופל, ולפגוע במעקב ותוצאות המחקר לפי חוות דעתו של החוקר.
  12. לקיחת תוספי מזון או צמחי מרפא היכולים להשפיע על תפקודם של השרירים לדג’ Co-enzyme Q10, creatine בטווח של 4 שבועות לפני קבלת תרופת המחקר
  13. שימוש כיום או בטווח של 3 חודשים לפני קבלת תרופת המחקר בטיפול מאושר לדושן  כולל Exondys51 and Translarna
  14. קבלת חיסון ‘חי’ 14 יום לפני קבלת תרופת המחקר
  15. שימוש כיום או בטווח שלך 3 חודשים לפני קבלת תרופת המחקר בתרופת מחקר אחרת.
  16. לנבדק יש אח שמשתתף או עתיד להשתתף במחקר ומרולון
  17. הנבדק גויס בעבר (ניתן לערוך הערכות מחודשות לבדיקת התכנות השתתפות נוספת)

תיאור המחקר

זהו מחקר רנדומלי, כפול סמיות שישווה את הטיפול בומורולון לשתי קבוצות ביקורת- פלצבו ותרופה פעילה וכן ישווה בין מינונים שונים של התרופה ומורלון.

להלן קבוצות המחקר השונות-

תקופת הטיפול 1- תכלול 4 קב’ (ביחס של 1:1:1:1) ותמשך 24 שבועות-

  1. קבוצת ומורולון 2 מ”ג לק”ג
  2. קבוצת ומורולון 6 מ”ג לק”ג
  3. קבוצת פרידיזון 0.75 מג”ג לק”ג
  4. קבוצת פלצבו

 

תקופת טיפול 2- תמשך 20 שבועות נוספים (עד שבוע 48) תכלול את הקבוצות הבאות-

  1. קבוצת ומורולון 2 מ”ג לק”ג (המקורית מתקופה 1)
  2. קבוצת ומורולון 6 מ”ג לק”ג (המקורית מתקופה 1)
  3. קבוצת ומורולון 2 מ”ג לק”ג (פיצול של קבוצת הפרידיזון מתקופה 1)
  4. קבוצת ומורולון 6 מ”ג לק”ג (פיצול של קבוצת הפרידיזון מתקופה 1)
  5. קבוצת ומורולון 2 מ”ג לק”ג (פיצול של קבוצת הפלצבו מתקופה 1)
  6. קבוצת ומורולון 6 מ”ג לק”ג (פיצול של קבוצת הפלבו מתקופה 1)

התרופה תינתן דרך הפה בתדירות יומית

משך המחקר-

5 שבועות סקרינינג, יום להערכת הבסיס (baseline).

24 שבועות תקופת טיפול ראשונה , 4 שבועות- תקופת מעבר- הורדת מינון פרדיזון (שבועות 25-28), 20 שבועות תקופת טיפול שניה (שבועות 28-48) סה”כ 48 שבועות- להערכה סופית.

לאחר מכן יהיו 4 שבועות נוספים של הורדת מינון הדרגתית (שבועות 49-52) למעט נבדקים שימשיכו בטיפול במסגרת מחקר המשך או אחרת.

 

מדדי התוצאה

מדד תוצאה עיקרי– יעלות: השינוי בתוצאת מבחן Time to Stand Test (TTSTAND) מהערכת הבסיס לשבוע 24 של קבוצת תרופת המחקר 6 מ”ג לק”ג בהשוואה לקבוצת הפלצבו

 

מדינות בהן מתקיים המחקר

ישראל, קנדה, ארה״ב, אירופה, אוסטרליה

הרצאה בנושא המחקר מתוך כנס צעדים קטנים, 2020

פרסומים ועדכונים

מאמרים קשורים