AGAMREE -Vamorolone in Duchenne Muscular Dystrophy

קריטריונים להכללה:

1. הסכמה מדעת וכיסוי ביטוחי
2. אבחנה מוכחת לדושן
3. בני מעל 4 ומתחת ל 7 שנים בזמן הגיוס למחקר
4. משקל גוף גדול מ 13 ק"ג וקטן מ 39 ק"ג בבדיקת הסקרינינג
5. יכולת הליכה ללא אביזר עזר
6. מסוגלים לבצע את מבחן המעבר לעמידה Time to Stand Test (TTSTAND) ללא עזרה ובפחות מ 10 שניות בזמן סקרינינג
7. בדיקות מעבדה בטווח התקין או במידה ולא אינם משמעותיות קלינית לדעת החוקר
8. הוכחה לחיסון מחלת האבעבועות
9. יכולים לבלוע כמוסת תרופה, יבדק עם פלצבו בזמן מפגש סקרינינג
10. מסוגלים לעמוד בפרוטוקול המחקר

קריטריונים לאי הכללה:

1. ליקויים בתפקודי כבד, כליה, סכרת, או מערכת חיסונית ירודה כיום או בעבר.
2. זיהום פטרייתי או ויראלי מערכתי כיום או בעבר
3. מחלה אקוטית בטווח של 4 שבועות לפני קבלת המינון הראשון
4. שימוש בתרופות הפועלות דרך רצפטורים קורטיקומינרלים בטווח של 4 שבועות לפני קבלת מינון ראשון של התרופה
5. היסטוריה של בעיות ביתרת הכליה (hyperaldosteronism ראשוני)
6. קרדיומיופתיה סימפטומטית
7. מטופל כרגע או טופל בעבר בסטרואידים או מדכאי חיסון אחרים. למעט: טיפול של פחות מחודש ושהסתיים לפני למעלה מ 3 חודשים, טיפול בשאיפה או מקומי שהסתיים 4 שבועות טרם קבלת מינון ראשון או אם ניתן במינון קבוע לפחות למשך 4 שבועות ומתוכנן להמשיך גם לאורך כל המחקר.
8. אלרגיה או רגישות לאחד ממרכיבי התרופה
9. שימוש ב idebenone בטווח של 4 שבועות לפני מינון ראשון של המחקר
10. בעיות התנהגותיות או קוגנטיביות שעל פי דעתו של החוקר יקשו על הכללתו של הנבדק במחקר.
11. מצב רפואי כיום או בעבר, אבנורמליות בבדיקות מעבדה או בבדיקה פיזיקלית היכולים להשפיע על בטיחותו של המטופל, ולפגוע במעקב ותוצאות המחקר לפי חוות דעתו של החוקר.
12. לקיחת תוספי מזון או צמחי מרפא היכולים להשפיע על תפקודם של השרירים לדג' Co-enzyme Q10, creatine בטווח של 4 שבועות לפני קבלת תרופת המחקר
13. שימוש כיום או בטווח של 3 חודשים לפני קבלת תרופת המחקר בטיפול מאושר לדושן  כולל Exondys51 and Translarna
14. קבלת חיסון 'חי' 14 יום לפני קבלת תרופת המחקר
15. שימוש כיום או בטווח שלך 3 חודשים לפני קבלת תרופת המחקר בתרופת מחקר אחרת.
16. לנבדק יש אח שמשתתף או עתיד להשתתף במחקר ומרולון
17. הנבדק גויס בעבר (ניתן לערוך הערכות מחודשות לבדיקת התכנות השתתפות נוספת)