אישור FDA לתרופה Givinostat של חברת Italfarmaco

אנו שמחים לבשר כי בתאריך 21.3.24 אישר ה- FDA את התרופה Givinostat של חברת Italfarmac לשיווק. התרופה תשווק תחת השם Duvyzat.

התרופה אושרה עבור המאובחנים בדושן בגילאי שש ומעלה ותינתן באופן פומי (כדורים לבליעה דרך הפה) פעמיים ביום עם אוכל.

Duvyzat היא התרופה הלא סטרואידית הראשונה שאושרה לטיפול בחולי דושן, ללא תלות במיקום המוטציות הגנטיות.

מנגנון הטיפול – מעכב היסטון דאצטילאז (HDAC) הפועל על ידי מיקוד תהליכים פתוגניים להפחתת דלקת ואובדן שרירים.

התרופה אושרה על בסיס ממצאי מחקר שלב 3. מדד התוצאה העיקרי שהוגדר למחקר זה הושג – בדיקת זמן עליה בארבע מדרגות. כל החולים טופלו בסטרואידים במשך זמן המחקר.

לאחר 18 חודשי טיפול, חולים שטופלו ב-Duvyzat הראו ירידה נמוכה יותר בזמן שנדרש לעלות ארבע מדרגות בהשוואה לפלסבו. השינוי הממוצע מהזמן שנמדד בתחילת המחקר לזמן שנמדד לאחר 18 חודשים לטיפוס ארבע מדרגות, היה 1.25 שניות עבור חולים שקיבלו Duvyzat בהשוואה ל-3.03 שניות עבור חולים שקיבלו פלצבו.

תופעות הלוואי השכיחות ביותר של Duvyzat הן שלשולים, כאבי בטן, ירידה בטסיות הדם – מה שעלול להוביל לדימום מוגבר – בחילות/הקאות, עלייה בטריגליצרידים (סוג של שומן בגוף) וחום. במצבים חמורים של שינוי בערכי הטריגליצרידים יהיה צורך להתייעץ עם הרופא המטפל לגבי המשך טיפול.

לפני מספר ימים פורסמו התוצאות המלאות של נתוני המחקר.

במחקר השתתפו ילדים עם אבחנה של דושן בני 6 – 17 והוא התקיים גם בישראל (בבי"ח שניידר).

קבלת ההודעה על אישורה של תרופה נוספת לדושן אשר לראשונה מתאימה לקבוצה רחבה של מאובחנים,  מרגשת מאוד וטומנת בתוכה נקודת אור ותקווה.

מה השלבים הבאים לצורך קבלת התרופה?

לאחר אישורה של תרופה ע"י ה FDA ישנם עוד מספרים שלבים שצריכים להתקיים לפני שניתן ללכת לבית המרקחת ולרכוש אותה:

1. בחירת חברת הפצה שתהיה אחראית על הנגשת התרופה בישראל. צוות העמותה נמצא בקשר עם חברת Italfarmaco ועוקב מולם לגבי סטטוס התהליך הזה. נעדכן כאשר תבחר החברה.
2. לאחר מכן יתקדמו כמה תהליכים במקביל:
   1. תחילת תהליך רישום בישראל במשרד הבריאות.
   2. הגשה לסל התרופות – ככל הנראה רק לסל 2026.
   3. בחינה פרטנית לגבי אפשרויות הגשה לועדות חריגים, מול הרופא המטפל.

השאיפה היא תמיד שהתרופה תכנס לסל הבריאות. נזכיר כי הסל מתכנס אחת לשנה לכן יתכן והדיון לגבי אישורה של תרופה יכול לקחת זמן. אפשרות נוספת כאשר אין אישור, היא דרך ועדת החריגים של הקופה או ברכישה פרטית. כמובן שכל זאת תלוי גם בעלויות של התרופה.

כפי שפעלנו מול חברת Italfarmaco להבאת המחקר לישראל, כך נמשיך לפעול להנגשת התרופה בישראל מול החברה, הרופאים המטפלים ומול החברות שבוחנות את הייצוג בארץ ומבקשות לקבל מידע כללי מתוך מאגר העמותה.

כמובן, שברגע שיש מידע חדש אנו נעדכן אתכן המשפחות.

כולנו תקווה שתרופה זו והתרופות האחרות שאושרו לטיפול במחלה, יהיו זמינות לכל מטופל אשר יתאים וירצה לקבל אותן.

מאחלות לבשורות טובות הן בהיבט הטיפול בדושן והן בהקשר של הימים הקשים שאנו עוברים במדינתנו האהובה.

אנחנו זמינות כאן עבורכם לכל שאלה והתייעצות.