תקציר

בקיץ 2025 יזמנו סקר אודות חוויית השימוש באגאמרי (Agamree, vamorolone) הטיפול הסטרואידי חדש לדושן בקרב משפחות בישראל. הסקר נערך כ 5 חודשים לאחר שהתרופה היתה זמינה באופן מסחרי. דווחה שביעות רצון כללית בינונית‑גבוהה, כמו כן דווח על שיעור נמוך יחסית של תופעות לוואי, ויחד עם זאת אך שונות ניכרת בהשפעה על התפקוד הפיזי ובדווח על השנויים בקרב הילדים ביחס לתרופה.

רקע

בפברואר 2025 פורסמו תוצאות דיוני ועדת הסל התרופות, ולראשונה בישראל תרופה ייעודית לדושן הוכנסה לסל, אגאמרי (ומורולון) עבור מאובחנים עם דושן בגילאי 4-18.

האגאמרי היא נוסחה של סטרואיד חדש שאמור לשמר את הפעילות האנטי-דלקתית שדווח עליה שאמורה להפחית באופן משמעותי בתופעות הלוואי הלא רצויות של הסטרואידים המקובלים, כגון עיכוב בגדילה ואוסטאופורוזיס.

במאי 2025 הגיעה לבתי המרקחת בישראל והמאובחנים עם דושן בארץ החלו לרכוש אותה.

כחלק מהמאמץ המשותף להבנת המחלה, ההתמודדות היומיומית, והטיפול התרופתי, בקיץ 2025 יזמה עמותת צעדים קטנים סקר מעקב שימוש באגאמרי למשפחות המטופלים.

מטרות וכלים

מטרת הסקר היתה להעריך את השפעת תרופת האגאמרי על חיי היום יום של המאובחנים, ללמוד על חוויית השימוש בתרופה ותהליך המעבר לסוג זה של סטרואידים חדש.

רוב השאלות בסקר נלקחו משני שאלונים סטנדרטיים:

שאלון חוויות מטופל –

PESaM – Patient Experiences and Satisfaction with Medications (Ruiz M, et al., 2008).

שאלון שביעות רצון מתרופות,

TSQM-II -Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicines II (Merel et al., 2019).

הסקר כלל שאלות בתחומים שונים:

• רקע ופרטים אישיים
• רקע בנטילת סטרואידים והתחלת האגאמרי
• השפעת התרופה ושביעות רצון כללית
• תופעות הלוואי
• מידת נוחות השימוש בתרופה ואופן נטילתה

שיטה ונבדקים

במהלך אוגוסט-ספטמבר 2025, נשלח סקר קצר, מקוון במייל ובווטסאפ ל 160 משפחות מהעמותה, שיש להם בן בגילאי 4-18 המאובחן עם דושן. ההפצה נעשתה בשתי פעימות.

כשליש מההורים שפנינו אליהם, מילאו את הסקר, אך חלקם מהמשיבים לא השיבו באופן מלא על כל השאלות. 11 השיבו כי לא התחילו ליטול את התרופה מתוכם אחד היה בתהליך בקשה (ארוך מהאחרים) מאחר ואובחן כגנוטיפ בקר ופנוטיפ דושן, 4 החלו ליטול בסמוך למילוי הסקר ועל כן לא מילאו את  הסקר באופן מלא.

טווח גילאי הילדים שהוריהם מלאו את הסקר היה 5-17.4 שנים, ממוצע: 10.5 שנים.

משך מילוי הסקר ארך כרבע שעה.

מימצאים

נטילת סטרואידים בעבר (35 השיבו לשאלה זו):

• 4 דווחו כי לא טופלו כלל בסטרואידים לפני (11%)
• 31 דווחו כי טופלו בסטרואידים לפני שהחלו את האגאמרי (89%) להלן פרטים אודותיהם:

*השתתפו במחקר על האגאמרי

זמן הממוצע של נטילת האגאמרי לאלה שהתחילו ב 2025 היה 5.5 חודשים.

פרוטוקול המעבר לאגאמרי

• 61% דווחו על הפסקה של סטרואיד והתחלה מיידית מינון מקביל.
• 12% דווחו הפסקה מדורגת ועליה מדורגת במינון.
• 27% לא השיבו על שאלה זו

השפעת התרופה ושביעות רצון כללית

מידת השפעת התרופה (במהלך 4 השבועות הסמוכים למילוי השאלון) על הבריאות, ההרגשה, חיי היומיום (32 משיבים)

לא יודע אין השפעה

מידת שביעות הרצון מהתרופה בארבעת השבועות האחרונים (31 משיבים):

52.5% מהמשיבים דרגו את שביעות רצונם מהתרופה בארבעת השבועות טרם מילוי הסקר בדרגה 6 ומעלה (מתוך 1-10).

תופעות לוואי

72% דווחו כי לא חוו תופעות לוואי מאז שהתחילו לקחת את התרופה.

28% דווחו כי חוו תופעות לוואי מאז שהתחילו לקחת את התרופה.

 תופעות לוואי שדווחו ע"י 10 מההורים:

באיזו מידה הפריעו תופעות הלוואי (19 משיבים)

58% דווחו כי תופעות הלוואי הפריעו באופן סביר או שלא הפריעו כלל.

שינויים שדווחו מתחילת נטילת האגאמרי?

10 הורים דווחו על שינוי לטובה:

• 4 דווחו שהנפיחות בפנים ובגוף ירדה משמעותית.
• 1 דווח על פחות עצבני ויותר מרוכז בלימודים.
• 1 דווח על עליה בגובה.
• 1 דווח על ירידה במשקל ולא מנופחת כמו שהיתה ממש מורגש (דווח ע"י הורים לילדה).
• 1 דווח על שינוי לטובה ברמה פיזית. כמעט לא נופל כלל. חזק יותר.
• 1 דווח על כך שלא עולה במשקל מאז התחיל ליטול את התרופה.
• 1 דווח על יותר כוח בכל הגוף.

9 הורים דווחו על שינוי לרעה בתפקוד מאז התחילו ליטול את האגאמרי:

• 3 דווחו על ירידה בתפקוד המוטורי מאז שעבר לאגאמרי חלש יותר, מתעייף יותר מהר אחרי הליכה או בעמידה ממושכת, או במשחק כדור*.
• 2 דווחו על נסיגה ביכולות הפיזיות*.
• 1 דווח החמרה, קשה לו יותר ללכת, מתלונן על כאבים יותר מהרגיל*.
• 1 דווח כי השיפור היה מורגש בשבועות הראשונים, ומאז יש התדרדרות*.
• 1 דווח על עליה במשקל במעבר בין סוג הסטרואידים.
• 1 דווח על לגמרי מוגבל פיזית ונקבע לו תור לניתוח עקמת.

*ההורים ציינו כי יתכן וזה לא בהכרח קשור לתרופה

מידת נוחות השימוש בתרופה ואופן נטילתה

אופן נטילת התרופה

• 69% מהמשיבים דווחו כי אין להם כל קושי עם אופן נטילת התרופה.
• 28% מהמשיבים דווחו על קושי מועט/קושי סביר עם אופן נטילת התרופה.
• 3% מהמשיבים דווחו על קושי רב עם אופן נטילת התרופה.

6 הורים דווחו על חוסר שביעות רצון מטעם התרופה.

אחד פרט וכתב כי מאחר והתרופה ניטלת כסירופ, "הטעם שלה מורגש מאוד, התרופה מתוקה מדי, כשהמתיקות מחפה על טעם מר מאוד. כל ערב זה מאבק לקחת את הסירופ".

עיתוי/תדירות

• 81% מהמשיבים דווחו כי אין להם כל קושי עם עיתוי/תדירות נטילת התרופה.
• 19% מהמשיבים דווחו כי יש להם קושי מועט עם עיתוי/תדירות נטילת התרופה.

שילוב ביומיום

• 84% מהמשיבים דווחו כי נטילת התרופה לא מקשה על ההשתלבות ביומיום.
• 9% מהמשיבים דווחו כי נטילת התרופה מקשה במעט על ההשתלבות ביומיום.
• 6% מהמשיבים דווחו כי נטילת התרופה מקשה באופן סביר על ההשתלבות ביומיום.

ראוי לציין כי 4 משפחות דווחו על קשיים בירוקרטיים ברכישת התרופה בבתי המרקחת ובהחזר הכספי הרבעוני מקופות החולים.

שביעות רצון מקלות השימוש בתרופה (בסקלה של 1-10, 21 משיבים)

• 56% מהמשיבים דווחו על שביעות רצון גבוהה מהתרופה (10).
• 81% מהמשיבים דרגו שביעות רצון גבוהה 7 ומעלה, ו 19% דרגו שביעות רצון נמוכה בטווח 3-6 מ 1-10).

סיכום והמלצות להמשך

הסקר מצביע על תמונת מצב של שביעות רצון בינונית‑גבוהה מהאגאמרי בקרב משפחות לילדים עם דושן, עם רוב ברור שלא חווה תופעות לוואי משמעותיות ועם תחושה כללית שהתרופה נוחה לשימוש ומשתלבת היטב בשגרת היום‑יום.

יחד עם זאת, בולטת שונות ניכרת בין המשפחות: חלק מההורים מדווחים על שיפור פיזי ונראות חיצונית (בעיקר ירידה בנפיחות ושיפור בתחושת הכוח), בעוד אחרים מתארים החמרה בתפקוד המוטורי או עייפות מוגברת, לעיתים לצד חוסר ודאות אם השינויים קשורים ישירות לטיפול. ממצאים אלו מדגישים את הצורך במעקב ארוך‑טווח ובאיסוף נתונים שיטתי על תפקוד פיזי, תופעות לוואי וחוויית שימוש, לצד התייחסות לקשיים בירוקרטיים וטעם הסירופ, במטרה לשפר הן את הרציפות הטיפולית והן את איכות החיים של הילדים והמשפחות.

תודות

תודה רבה לכל ההורים שמילאו את הסקר ושתפו בחוויית השימוש של ילדיהם ושלהם.