חברת Entrada מתקדמת למינון גבוה יותר במחקר על הטיפול ENTR-601-45, לדילוג על אקסון 45

חברת אנטרדה (Entrada Therapeutics) דווחה על התפתחות חיובית במחקר הקליני  המעריך את הטיפול הניסיוני ENTR-601-45, המיועד לחולי דושן המתאימים לדילוג על אקסון 45 (ELEVATE-45-201).

נתוני הבטיחות והמאפיינים התרופתיים של שמונת המשתתפים בקבוצה הראשונה (Cohort 1) של המחקר נבחנו ע"י ועדה (DMC) שהמליצה להתקדם כמתוכנן ולהעלות את מינון התרופה עבור הקבוצה השנייה (Cohort 2) ל-10 מ"ג/ק"ג, לעומת מינון של 5 מ"ג/ק"ג שניתן בקבוצה הראשונה.

המשמעות היא:

• התקדמות לשלב הפתוח: המשתתפים בקבוצה הראשונה השלימו את החלק המבוקר והחלו לקבל את הטיפול במסגרת השלב הפתוח (Open-label) של המחקר.
• תוצאות ראשונות בקרוב: החברה נמצאת במסלול כמתוכנן ומצפה לפרסם נתוני בטיחות, יעילות ראשונית ורמות חלבון הדיסטרופין של הקבוצה הראשונה כבר באמצע שנת 2026. בהמשך יפורסמו גם נתוני הקבוצות הבאות (במינונים של 10 מ"ג/ק"ג ועד 15 מ"ג/ק"ג).
• הקלה בנטל הטיפולי: הטיפול ב-ENTR-601-45 מתוכנן להינתן פעם בשישה שבועות באמצעות עירוי ורידי. בחברה מציינים כי תדירות זו עשויה לא רק לשפר את התוצאות הרפואיות אלא גם להפחית משמעותית את נטל הטיפולים היומיומי על החולים ומשפחותיהם.

חברת Entrada Therapeutics ממשיכה לפתח במקביל תרופות המיועדות גם לחולים המתאימים לדילוג על אקסונים 44, 50 ו-51.

נמשיך לעקוב ולעדכן בתוצאות שיפורסמו בחודשים הקרובים.