ELEVATE-45-201

מהות הטיפול

ENTR-601-45 הוא טיפול תרופתי לדילוג על אקסון 44 .

מטרת הטיפול היא לעזור לגוף לייצר חלבון דיסטרופין קצר יותר, אך עם פוטנציאל תפקודי.

דיסטרופין חשוב מכיוון שהוא עוזר לשמור על שרירים חזקים ויציבים.

 מטרת המחקר

• מטרת המחקר היא להעריך את הבטיחות, הסבילות והיעילות של התרופה – ENTR-601-44.
• לחקור את השפעותיה על הגוף (פרמקודינמיקה) ואת הזרימה בגוף (פרמקוקינטיקה).
• להעריך את יעילותה על ידי מדידת כמות הדיסטרופין המיוצרת לאחר הטיפול.
• לקבוע את המינון האופטימלי להמשך המחקר בחלק ב (חלק ב' יהיה זמין ככל שנתקרב לתחילתו הצפויה.

מאפייני משתתפים

• בנים בגילאי 4-20 שנים.
• בעלי יכולת אמבולטורית.
• מאובחנים עם דושן ומתאימים לטיפול של דילוג על אקסון 45.

 קריטריונים להכללה ואי הכללה להשתתפות במחקר

קריטריונים נוספים להכללה ואי-הכללה אלה יידונו ויוערכו במהלך תקופת הסינון (Screening) למחקר.

תיאור המחקר

• בחלק א' יהיו כ – 24 משתתפים.
• ההשתתפות בחלק א' של המחקר תימשך כשישה חודשים (25 שבועות).
• במהלך תקופה זו הטיפול הקשור למחקר יינתן על ידי רופא מחקר שיש לו ניסיון רב בדושן.
• המחקר יעריך שלוש רמות מינון נפרדות של התרופה (ENTR-601-44). החל מרמת מינון של 6 מ"ג/ק"ג עם העלאת מינון מתוכננת של עד 18 מ"ג/ק"ג) בהשוואה לפלצבו).
• כל משתתף יחולק באקראי לקבלת אחת מרמות המינון של ENTR-601-44 או פלצבו.
• יש סיכוי של 75% שמשתתף יוקצה לקבל את תרופת המחקר וסיכוי של 25% שהוא יוקצה לקבל פלצבו במהלך חלק א' של המחקר.
• תרופת המחקר והפלצבו ניתנים בעירוי תוך ורידי (IV) בערך אחת לשישה שבועות.
• ביקורים נוספים יתקיימו במהלך המחקר כדי ללמוד עוד על הבטיחות וההשפעה הפוטנציאלית של ENTR-601-45 על תפקודי הגוף.  ביקורים אלה עשויים להתבצע באתר המחקר או בבית המשתתף על ידי איש מקצוע מוסמך בתחום בהתאם לתקנות המקומיות.
• המשתתפים יעברו ביופסיית שריר בתחילת השתתפותם ולאחר המנה האחרונה.

מועד צפוי להתחלת המחקר: ברבעון השני של 2025 עם אתרי מחקר בבריטניה ובאירופה.

בנוסף מתוכנן גם מחקר שלב ב' – מחקר הרחבה בתווית פתוחה שיאפשר למשתתפים להמשיך לקבל את תרופת המחקר, במטרה להבין טוב יותר אודות בטיחות, סבילות ויעילות התרופה, לאורך תקופה ארוכה יותר. כל המשתתפים בהרחבת התווית הפתוחה יקבלו ENTR-601-45.