חברת Precision BioSciences הודיעה על תחילת מחקר קליני חדש בארה"ב בטיפול בעריכה גנטית – PBGENE-DMD.
מה חשוב לדעת?
- טכנולוגיה חדשה: מדובר בטיפול בעריכה גנטית המיועד לתיקון המוטציה בגן הדיסטרופין, ולא רק להוספת עותק חיצוני של הגן.
- מטרת המחקר: לבדוק את הבטיחות והיעילות של מנה אחת הניתנת בעירוי.
- השלב הבא: המחקר יוצא לדרך עם משתתפים ראשונים כדי לקבוע מינון בטוח ויעיל (שלבים 1/2a).
זהו צעד משמעותי קדימה שפותח פתח לאפשרויות טיפוליות חדשות ומדויקות יותר בעתיד. נמשיך לעקוב ולעדכן בתוצאות.
