חיפוש חופשי

חברת סנטרה פרסמה נתונים על האגאמרי (הוומורולון) שהראו יעילות ארוכת טווח ועם פחות תופעות לוואי

נתונים חדשים שנאספו לאורך תקופה של עד 8 שנים (חציון של כ-5 שנים) מאשרים כי התרופה AGAMREE (ומורולון) מהווה חלופה משמעותית לסטרואידים המסורתיים עבור בנים עם דושן.

המחקר השווה בין בנים שטופלו בוומורולון לבין קבוצת ביקורת שקיבלה סטרואידים קלאסיים (פרדניזון ודפלאזקורט) והעלה ממצאים מרכזים:

  1. שמירה על תפקוד השרירים

הנתונים מראים כי ומורולון שומר על יעילות הדומה לזו של הסטרואידים המוכרים. לא נמצא הבדל משמעותי בזמן עד לאובדן יכולת ההליכה בין המטופלים בוומורולון לבין אלו שטופלו בפרדניזון או דפלאזקורט.

  1. שמירה על גדילה וגובה

אחד היתרונות הבולטים שנמצאו הוא היעדר הפגיעה בצמיחה. בעוד שבסטרואידים קלאסיים נצפה לעיתים קרובות עיכוב משמעותי בגדילה, המטופלים בוומורולון שמרו על מסלול גובה תקין. לאחר 5 שנות טיפול, נמצא יתרון גובה ממוצע של 12.17 ס"מ לטובת המטופלים בוומורולון.

  1. בריאות העצם והעיניים

הטיפול בוומורולון הפחית משמעותית סיבוכים נפוצים:

  • שברים בחוליות: נרשמה ירידה של 80% בסיכון לשברים בחוליות בהשוואה לדפלאזקורט.
  • בריאות העין: רק 5.3% מהמטופלים פיתחו קטרקט, לעומת כ-38% מהמטופלים בדפלאזקורט. בנוסף, לא נצפו מקרים של גלאוקומה.
  1. סבילות ומינון

הניסיון מהעולם האמיתי מראה כי המטופלים מצליחים להתמיד בטיפול במינונים גבוהים יותר לאורך זמן בזכות הסבילות הטובה של התרופה. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר (כמו השמנה או רגישות) היו לרוב בדרגת חומרה קלה עד בינונית.

 

מחקרים בתחום

AGAMREE -Vamorolone in Duchenne Muscular Dystrophy
גיל הנבדקים:
גילאי 4-7
אסטרטגיית מחקר
טיפול בתסמינים
סטטוס
פעיל, לא מגייס
שלב המחקר:
פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר
Santera logo