חברת Dyne Therapeutics פרסמה נתונים חדשים ומעודדים ממחקר ה DELIVER – (שלב 1/2 במחקר DYNE-251) במאובחנים עם דושן המתאימים לדילוג על אקסון 51.
להלן עיקר הממצאים (נתונים של 24 חודשים):
הניתוחים החדשים הראו שיפור בתפקוד הלב והריאות לאורך שנתיים, בניגוד להידרדרות הצפויה במהלך הטבעי של המחלה:
תפקוד ריאתי:
- נצפה שיפור בקיבולת הריאות (FVC% – Forced Vital Capacity) לאורך 24 חודשים בהשוואה לירידה הצפויה אצל חולים שאינם מטופלים.
תפקוד לבבי:
- שיפור במדד המאמץ ההיקפי (Circumferential Strain).
- שיפור במדד מקטע הפליטה של החדר השמאל (ה-LVEF).
בטיחות :
- הנתונים מ-86 משתתפים (חלקם במעקב של עד 36 חודשים) הראו פרופיל בטיחות חיובי. רוב תופעות הלוואי היו קלות עד בינוניות (בעיקר חום וכאבי ראש), ללא אירועים חריגים חמורים הקשורים לטיפול.
