סרפטה פרסמה נתונים ראשוניים משלוש שנות מחקר על הטיפול הגנטי, ELEVIDYS בחולי דושן מתהלכים

חברת סרפטה (Sarepta Therapeutics) פרסמה תוצאות חיוביות ממחקר קליני בתרופה ELEVIDYS (טיפול גנטי, במיקרו-דיסטרופין) בילדים עם דושן.

שלוש שנים לאחר קבלת הטיפול (במסגרת חלק 1 של מחקר EMBARK), הילדים בגילאי 4-7 אשר טופלו בתרופה ב-ELEVIDYS הראו תוצאות משמעותיות, ברורות ועמידות לאורך 3 שנים בכל המדדים העיקריים של תפקוד מוטורי (תנועה). ההשוואה בוצעה מול קבוצת ביקורת חיצונית של חולים בעלי מאפיינים דומים שלא קיבלו את הטיפול.

 להלן פירוט עיקרי הממצאים:

• שמירה על תפקוד מוטורי (מדד NSAA): הציון הממוצע של הילדים שקיבלו את הטיפול (52 משתתפים) נותר גבוה מנקודת ההתחלה שלהם גם לאחר 3 שנים. לעומת זאת, בקבוצה שלא קיבלה טיפול (73 משתתפים), נצפתה הירידה הטבעית והצפויה בתפקוד המגיעה עם הגיל.
• האטה משמעותית בהתקדמות המחלה: בהשוואה לקבוצה שלא קיבלה טיפול, הילדים שטופלו ב-ELEVIDYS הראו האטה משמעותית בקצב התקדמות המחלה:
  • 73% האטה במדד זמן הקימה מהרצפה (TTR).
  • 70% האטה במדד הליכה/ריצה למרחק 10 מטרים (10MWR).

כמוכן, לא נצפו אירועי בטיחותיים חדשים הקשורים לטיפול.