חברת Dyne Therapeutics דיווחה על תוצאות ביניים חיוביות ממחקר קליני מתקדם בתרופה ניסיונית בשם zeleciment rostudirsen (DYNE-251), המיועדת למאובחנים בניוון שרירים דושן המתאימים לדילוג על אקסון 51.
בשלב זה של המחקר (שלב 1/2), נמצא כי לאחר 6 חודשי טיפול, חלה עלייה מובהקת בכמות חלבון הדיסטרופין בשרירים, בהשוואה לערכים שנמדדו בתחילת המחקר.
בנוסף, נצפה שיפור בתפקוד הגופני של המשתתפים, כולל תפקוד הגפיים העליונות והתחתונות ותפקוד הריאות, בהשוואה למצב בתחילת המחקר ולמשתתפים שלא קיבלו טיפול פעיל.
החברה פרסמה גם נתונים ארוכי טווח ממעקב מתמשך אחר חלק מהמשתתפים במחקר. נתונים אלה מצביעים על כך שהשיפור בתפקוד השרירים והריאות נשמר גם לאחר 18 ו-24 חודשי טיפול, בקרב משתתפים שקיבלו מינון גבוה יותר של התרופה.
על פי הודעת חברת, Dyne הם מתכננים להגיש בקשה לאישור מואץ של התרופה בארצות הברית במהלך הרבעון השני של שנת 2026. במקביל, מתוכנן מחקר קליני גלובלי בשלב 3, והחברה פועלת גם לקידום תהליכי אישור במדינות נוספות ברחבי העולם.
על התרופה
מדובר בתרופה ממשפחת טיפולי דילוג אקסונים, שנועדה להגיע באופן ממוקד לרקמת השריר ולעודד את תאי השריר לייצר חלבון דיסטרופין קצר אך פעיל — דבר שעשוי לשפר את תפקוד השריר.
על המחקר
DELIVER הוא מחקר קליני, מבוקר פלצבו ובסמיות כפולה, בשלב 1/2, שבחן את הבטיחות, הסבילות והיעילות של התרופה הניסיונית zeleciment rostudirsen (DYNE-251) בקרב מאובחנים עם ניוון שרירים דושן, שמתאימים לטיפול בדילוג על אקסון 51.
המחקר כלל שני שלבים:
