להלן תרגום של עדכון מה FDA לגבי השימוש בתרופה אלוידיס בארה"ב –
ה-FDA ממליץ להסיר את ההשעיה מרצון שנקבעה קודם לכן לגבי מתן טיפול גנטי לחולים היכולים ללכת (אמבולטוריים), וכעת ניתן לחזור ולתת להם את הטיפול Elevidys – טיפול גנטי של חברת Sarepta Therapeutics למחלת ניוון שרירים דושן (DMD).
ההחלטה התקבלה לאחר שה-FDA סיים חקירה בנוגע למותו של ילד בן 8 (נפטר ב 7.6.25), והגיע למסקנה כי המוות לא נגרם כתוצאה ישירה מהטיפול הגנטי עצמו.
לגבי מאובחנים שאינם יכולים ללכת (לא אמבולטוריים), ה-FDA ממשיך בשיח מול החברה, והטיפול עבורם עדיין מושעה בשלב זה, בשל שני מקרי מוות שנבדקים.
ה-FDA מדגיש כי קהילת המטופלים היא קול חשוב בתהליך, והוא ימשיך להקשיב ולהתחשב בצרכים ובקולות של משפחות המתמודדות עם דושן.
על התרופה –
Elevidys הוא טיפול גנטי חד-פעמי, הניתן בעירוי תוך ורידי, ומבוסס על וקטור של נגיף מסוג AAVrh74. המחלה עצמה – דושן – היא מחלה גנטית נדירה הגורמת להיחלשות שרירים מתקדמת, ונובעת ממוטציה בגן חיוני.
