חיפוש חופשי

ה EMA נתנה אישור מותנה לדוויזט (Duvyzat)

ה EMA (הסוכנות האירופית לתרופות) קיבלה את החלטת הוועדה המייעצת ונתנה אישור מותנה לתרופה דוויזאט (Duvyzat).

לפי החלטת ה EMA, התרופה מאושרת לטיפול בילדים עם דושן (DMD) בגיל 6 שנים ומעלה שעדיין יכולים ללכת, להבדיל מה FDA שאישר למאובחנים עם דושן מעל גיל 6 ללא תלות בתפקוד וכך גם התרופה נרשמה לאחרונה בארץ.

התרופה ניתנת דרך הפה, פועלת בלי קשר לסוג המוטציה הגנטית, ניתנת יחד עם הטיפול בסטרואידים, ומאטה את התקדמות המחלה בכך שהיא מאפשרת הפעלה של מנגנוני תיקון בשריר כדי להגביר את התחדשות סיבי השריר, להפחית שומן, דלקת ולהפחית הצטלקויות (פיברוזיס).

 

מחקרים בתחום

GIVINOSTAT
גיל הנבדקים:
גילאי 6-17
אסטרטגיית מחקר
טיפול בתסמינים
סטטוס
הסתיים
שלב המחקר:
פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר