Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients (BASECAMP)

שם המחקר

SAT 3247

שם החברה

Satellos Bioscience

אסטרטגיית טיפול

טיפול תאי

סטטוס

מגייס

יכולת אמבולטורית

כן

טיפול בסטרואידים

כן, לא ספציפי

גיל

7-10

שלב מחקר

פרה-קליני

שלב 1

שלב 1-2

שלב 2

שלב 2-3

שלב 3

מאושר

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

מחקר שלב 2a, כפול סמיות (double blind), מבוקר פלצבו, להשוואת מינון ומחקר ראשוני (גישוש) לבחינת יעילות של התרופה – SAT-3247 הניתנת דרך הפה לחולי דושן.
ה SAT‑3247 היא תרופה ניסיונית אינה תלויה במרכיב הגנטי, ויכולה להתאים לכל סוגי המוטציות ולשילוב עם טיפולים אחרים (סטרואידים, טיפול גנטי, ג'יבינוסטט ועוד).
מנגנון ה SAT‑3247 עובד על עיכוב AAK1 (אנזים הממלא תפקיד חשוב בהתחדשות שרירי שלד, ומווסת את חלוקתם של תאי גזע בשריר) ומסייע לתהליכי תיקון וחידוש תאי שריר, ושיפור התפקוד השרירי.

מטרת הטיפול

לבחון שני מינונים של התרופה SAT-3247.

הטיפול ינתן למשך 12 שבועות (בימי חול) כדי לקבוע את המינון האופטימלי, הבטיחות, הסבילות והיעילות הראשונית.

מאפייני משתתפים

בנים אמבולטוריים המאובחנים עם דושן בגילאי 7 ומעלה ומתחת ל 10 שנים.

קריטריונים להכללה ואי הכללה להשתתפות במחקר

קריטריונים להכללה

אבחנה גנטית/קלינית לדושן בילדים אמבולטוריים, בגיל הגדול שווה (≥ ) ל 7 וקטן מ 10.
טיפול יציב בסטרואידים (prednisolone, deflazacort, vamorolone) לפחות 3 חודשים, או ללא סטרואידים לפחות 3 חודשים לפני הסינון הראשוני (screening).
מינון יציב של גלוקוקורטיקואידים (כלומר, פרדניזולון, דפלזקורט או ומורלון) בהתאם לסטנדרט הטיפול במשך 3 חודשים ומעלה לפני ביקור סינון ראשוני ולמשך כל תקופת הניסוי.
מינונים יציבים של תרופות נוספות: מעכבי ACE, חוסמי β ותרופות משתנות (לא כולל גלוקוקורטיקואידים) ותרופות ללא מרשם ו/או תוספי צמחים לטיפול תומך חודש ומעלה לפני ביקור הססינון ולמשך כל תקופת המחקר.
משתתפים שקיבלו בעבר טיפול גנטי – אלווידיס 18 חודשים ומעלה לפני הסינון הראשוני למחקר זה, או שקיבלו טיפול לדילוג אקסונים (אקסונדיס) שישה חודשים ומעלה לפני הסינון הראשוני יהיו זכאים להשתתף במחקר.
משתתפים שקיבלו מינון יציב של ג'יבינוסטט (דוביזאט) במשך 18 חודשים לפחות או יותר לפני הביקור לסינון הראשוני, יהיו זכאים להשתתף במחקר. משתתפים שקיבלו והפסיקו את הטיפול לפני 18 חודשים, יהיו זכאים להשתתף במחקר אם תאריך המנה האחרונה הוא גדול או שווה (≥) ל 30 יום ממועד הסינון הראשוני. אין להפסיק את מתן ג'יבינוסטט, כדי לעמוד בקריטריונים לכניסה למחקר.
משתתפים שקיבלו טיפול קודם בתרופה גנטית ניסיונית (שאינו אלווידיס) בטווח הגדול ושווה ל 24 חודשים לפני ביקור הסינון הראשוני.
אם הילד מקבל פיזיותרפיה/אימון כוח, יש צורך בשגרה יציבה לפחות חודשיים לפני הסינון הראשוני ובמהלך המחקר.

קריטריונים לאי הכללה

מטופלים אמבולטוריים שעלולים לאבד את יכולת ההליכה בטווח של שנה (≤ 12).
משתתפים שעבורם MRI או ביופסיה של שריר עלולה להוות התוויית נגד (קונטרה אינדיקציה – מצב שימנע מהם לקבל את הטיפול).
עדות לתפקוד כבדי משמעותי, המוגדר כ GLDH (Glutamate Dehydrogenase) > פי 2 מהגבול העליון של הנורמה (ULN), אם ימצא בביקור הסינון.
לקוי בתפקוד הלבבי, Left ventricular ejection fraction) LVEF) המוגדר קטן שווה (≤ ) ל 50% בהערכות לבביות (אקו או MRI) או עדות לקרדיומיופתיה סימפטומטית.
נפח נשיפה מאולץ (FVC) הנמוך מ-60% שימדד בביקור הסינון.
השתתפות מתמשכת בכל המחקר קליני אחר או מחקר מעקב להתערבות טיפולית.
צריכת מיץ אשכוליות או מוצרים המכילים אשכוליות.
בעיות התנהגותיות או קוגניטיביות חמורות המונעות השתתפות במחקר, ע"פ דעת צוות המחקר.
קריטריונים נוספים להשתתפות ייבחנו עם החוקרים.

תיאור המחקר

51 משתתפים העונים על קריטריוני ההכללה יסווגו באופן אקראי לשתי קבוצות לפי נקודת התחלה לגבי קורטיקוסטרואידים ותרופות נוספות.
כל משתתף יקבל מנה יומית אחת של SAT-3247 או פלצבו תואם למשך 12 שבועות.
ביקורים ומתכונת מעקב:
- סינון ראשוני (Screening) עד 28 יום לפני תחילת נטילת התרופה.
- ביקור בנקודת ההתחלה (Baseline, Visit 2) – תחילת נטילת התרופה/פלצבו.
- שיחת מעקב טלפונית בשבוע הראשון – בעיקר למעקב בטיחות (תופעות לוואי, הקפדה על נטילת התרופה).
- ביקורים פיזיים בשבוע 4 (Visit 3), בשבוע 8 (Visit 4), ובשבוע 12 (Visit 5) – למדידת בטיחות, רמות תרופה, מדדי תפקוד שרירי ועוד.

מדדי התוצאה

ראשוניים

בטיחות – האם היו תופעות לוואי הקשורות לטיפול ב SAT-3247 במשך 12 שבועות.
סבילות – האם היו שינויים משמעותיים קלינית בבדיקה גופנית, מדדי מעבדה קליניים, סימנים חיוניים ו-ECG , במשך 12 שבועות.
שינוי בכוח שריר מנקדות ההתחלה של המחקר, ימדד באמצעות דינמומטר.

משניים

שינוי באיכות השרירים מנקודת התחלה של המחקר, שומן תוך שרירי ימדד באמצעות בתהודה מגנטית כמותית (QMRI) בשריר הירך (vastus lateralis), לאחר 12 שבועות.
שינויים בתפקוד השרירים מנקודת ההתחלה של המחקר, בהערכה אמבולטורית NSAA, לאחר 12 שבועות.
שינויים בתפקוד השרירים מנקודת ההתחלה של המחקר ב (SV95C (Stride Velocity 95th Centile, לאחר 12 שבועות.
שינויים בהתחדשות (רגנרציה) של תאי השריר מנקודת התחלת המחקר כפי שנמדדה בביופסיה של שריר הדו-ראשי.

מדינות בהן מתקיים המחקר

קנדה, אנגליה, ארה״ב, אירופה, אוסטרליה

לעמוד המחקר באתר Clinical trials.gov

פרסומים ועדכונים

דף הבית » מחקרים » Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients (BASECAMP)

English

عربيه