MUSIC-DMD

כל המדדים ימדדו בשתי נקודות זמן, לאחר 52 שבועות ו 104 שבועות.

מדד תוצאה עיקריים:

1. שיעור תמותה מכל הסיבות
2. שיעור וחומרת תופעות הלוואי הקשורות לטיפול
3. שיעור וחומרת כל תופעות הלוואי שנגרמו כתוצאה מהטיפול
4. קצב התגובה החיסונית בתיווך תאים. תגובה חיסונית בתיווך תאים כפי שהוערכה על ידי נקודת אימונוסורבנט מקושרת לאנזים (ELISpot) (ימדד מתחילת הניסוי ואחרי 52 שבועות).

מדדי תוצאה משניים:

1. שינוי בפעילות החשמלית של הלב, בעזרת אק"ג, 12 לידים.
2. בדיקות מעבדה – המטולוגיה, כימיה של סרום, בדיקת שתן, אנזימי לב ונוגדנים ל  AAV1.

מדדי תוצאה אחרים:

1. שינוי במבנה ובתפקוד של שריר הלב וחדר שמאל
2. שינוי בתפקוד שרירי השלד, במבחן PUL 2.0 , חוזק אחיזה, חוזק צביטה – אצבע לאצבע, אגודל לאצבע (מפתח) וכוח כיפוף מרפק.
3. שינוי בתפקוד הריאתי, על ידי הערכת: קיבולת חיונית איטית, נפח נשיפה מאולץ בשנייה אחת, קיבולת חיונית מאולצת, שיא זרימת נשיפה, לחץ שאיפה מקסימלי, לחץ נשיפה מקסימלי, שיא זרימת שיעול ורזרבת זרימת שאיפה.
4. שינוי באיכות החיים, באמצעות שאלון איכות חיים למאובחנים עם דושן.