התרופה מתאימה לחולי דושן עם אבחון גנטי המתאים לדילוג על אקסון 53. החומר הפעיל נקשר לאקסון 53 ובכך מאפשר חיבור בין שני קצות החסר והיווצרות של חלבון דיסטרופין מקוצר. מוטציות חסר אפשריות המתאימות לדילוג על אקסון 53 (אך אינן מוגבלות ל): 42-52, 45-52, 47-52, 48-52, 49-52, 50-52, 52, 54-58
להעריך את בטיחותה ויעילותה של התרופה Viltolarsen בהשוואה לפלצבו בחולים אמבולטוריים עם דושן בעלי מוטציה המתאימה לאסטרטגיית טיפול בדילוג על אקסון 53
למחקר יגויסו כ 74 משתתפים בנים בני 4-7 עם יכולת אמבולטורית הנוטלים סטרואידים באופן קבוע
הכללה:
אי הכללה:
מחקר רב מרכזי, רנדומלי, כפול סמיות
המחקר יכלול 2 קבוצות: קבוצה שתקבל את תרופת המחקר viltolarsen (80 מ"ג/ לק"ג) בעירוי תוך ורידי אחת לשבוע וקבוצה שתקבל פלצבו
משך המעקב במחקר יהיה 48 שבועות
מדד עיקרי: השינוי בזמן במבחן קימה לעמידה Time to Stand Test (TTSTAND)
מדדים משניים:
בטיחות תוערך ע"י דיווח על תופעות לוואי, בדיקות מעבדה, בדיקת סימנים חיוניים, בדיקת א.ק.ג, בדיקת פיזיקלית ובדיקות דם להערכת הפרמוקנטיקה של התרופה
