חיפוש חופשי

RACER53 VILTEPSO

שם המחקר

Study to Assess the Efficacy and Safety of Viltolarsen in Ambulant Boys With DMD (RACER53)

שם החברה

NS Pharma

אסטרטגיית טיפול

דילוג על אקסון

סטטוס

הסתיים

יכולת אמבולטורית

כן

טיפול בסטרואידים

כן

גיל

גילאי 4-7

שלב מחקר

פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

התרופה מתאימה לחולי דושן עם אבחון גנטי המתאים לדילוג על אקסון 53. החומר הפעיל נקשר לאקסון 53 ובכך מאפשר חיבור בין שני קצות החסר והיווצרות של חלבון דיסטרופין מקוצר. מוטציות חסר אפשריות המתאימות לדילוג על אקסון 53 (אך אינן מוגבלות ל):  42-52, 45-52, 47-52, 48-52, 49-52, 50-52, 52, 54-58

מטרת הטיפול

להעריך את בטיחותה ויעילותה של התרופה Viltolarsen בהשוואה לפלצבו בחולים אמבולטוריים עם דושן בעלי מוטציה המתאימה לאסטרטגיית טיפול בדילוג על אקסון 53

מאפייני משתתפים

למחקר יגויסו כ 74 משתתפים בנים בני 4-7 עם יכולת אמבולטורית הנוטלים סטרואידים באופן קבוע

קריטריונים להכללה ואי הכללה להשתתפות במחקר

הכללה:

  1. בנים הגדולים מגיל 4 שנים וקטנים מגיל 8 שנים
  2. בעלי אבחנה גנטית מוכחת לדושן עם מוטציה המתאימה לטיפול בדילוג על אקסון 53
  3. בעלי יכולת ניידות עצמאית ללא אביזר עזר
  4. תוצאת זמן במבחן קימה לעמידה קטנה מ 10 שניות
  5. נטילת סטרואידים במינון קבוע לפחות 3 חודשים טרם הכניסה למחקר וצפויים להישאר במינון יציב גם למשך המחקר

אי הכללה:

  1. זהום ויראלי או פטרייתי נוכחי או בעבר
  2. מחלה אקוטית 4 שבועות טרם קבלת תרופת המחקר
  3. קרדיומיופטיה סימפטומטית
  4. רגישות לתרופת המחקר או לאחד ממרכיבה
  5. בעיות קוגניטיביות ו/או התנהגותיות חמורות שלדעת החוקר יפריעו להשתתפות במחקר
  6. מצב רפואי נוכחי או בעבר ו/או ממצאים אבנורמליים בבדיקה פיזיקלית או בבדיקות מעבדה היכולים לדעת החוקר להשפיע על בטיחות המטופל, יפגעו בהשלמת הטיפול, המעקב ותוצאות המחקר
  7. ניתוח ב 3 חודשים טרום קבלת תרופת המחקר או ניתוח מתוכנן לזמן תקופת המחקר
  8. תוצאות חיוביות לנוגדנים לצהבת (הפטיטיס) מסוג B, C או HIV
  9. קבלת תרופת מחקר בזמן הכניסה למחקר או 3 חודשים טרם קבלת כניסה  או ע"פ זמן ספציפי מוגדר של פינוי מהגוף לאחר סיום נטילה
  10. השתתפות במחקר קודם בתרופת  viltolarsen
  11. טיפול בתרופה אחרת מסוג 'דילוג על אקסון' (exon skipping) בזמן או בטווח של 3 חושים טרם קבלת תרופת המחקר
  12. קבלת טיפול גנטי כלשהו

תיאור המחקר

מחקר רב מרכזי, רנדומלי, כפול סמיות

המחקר יכלול 2 קבוצות: קבוצה שתקבל את תרופת המחקר viltolarsen (80 מ"ג/ לק"ג) בעירוי תוך ורידי אחת לשבוע וקבוצה שתקבל פלצבו

משך המעקב במחקר יהיה 48 שבועות

מדדי התוצאה

מדד עיקרי: השינוי בזמן במבחן קימה לעמידה Time to Stand Test (TTSTAND)

מדדים משניים:

  1. שינוי בזמן מבחן הליכה/ ריצה ל10 מטר
  2. שינוי במרחק הליכה במבחן 6 דקות הליכה
  3. ציון במבחן תפקודי מוטורי North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
  4. שינוי בזמן עליית 4 מדרגות Time to Climb 4 Steps Test (TTCLIMB)
  5. שינוי בבדיקת כוח שרירים עליונה בבדיקת Hand-held dynamometer

בטיחות תוערך ע"י דיווח על תופעות לוואי, בדיקות מעבדה, בדיקת סימנים חיוניים, בדיקת א.ק.ג, בדיקת פיזיקלית ובדיקות דם להערכת הפרמוקנטיקה של התרופה

מדינות בהן מתקיים המחקר

קנדה, ארה״ב, אירופה, קוריאה, ניוזילנד, תורכיה, טיוואן, דרום אמריקה, אוסטרליה, הונג קונג, יפן