תפריט
התרופה מתאימה לחולי דושן עם אבחון גנטי המתאים לדילוג על אקסון 45 או 53. החומר הפעיל נקשר לאקסון ובכך מאפשר דילוג עליו, חיבור בין שני קצות החסר והיווצרות של חלבון דיסטרופין מקוצר
מוטציות חסר אפשריות המתאימות לדילוג על אקסון 45 (אך אינן מוגבלות ל): 12-44, 18-44, 44, 46-47, 46-48, 46-49, 46-51, 46-53, 46-55.
מוטציות חסר אפשריות המתאימות לדילוג על אקסון 53 (אך אינן מוגבלות ל): 42-52, 45-52, 47-52, 48-52, 49-52, 50-52, 52, 54-58.
מטרתו העיקרית של המחקר לבדוק את יעילות הטיפול ב -SRP4045 ו-SRP-4053 בהשוואה לפלצבו בחולי דושן המתאימים לטיפול מבחינה גנטית
למחקר יגוייסו בנים בני 6-13 שנים המטופלים באופן קבוע בסטרואידים (במינון קבוע ויציב של סטרואידים לפחות 24 שבועות) ובעלי יכולת הליכה.
במחקר מתוכננים להשתתף 222 נבדקים (111 בכל אחת מהתרופות)
קריטריונים להכללה:
קריטריונים לאי הכללה:
סוג המחקר- מחקר רב מרכזי, כפול סמיות
קבוצות המחקר-
– קבוצת שתקבל את תרופת המחקר SRP 4045
– קבוצה שתקבל את תרופת המחקר 4053 SRP
שתי התרופות ינתנו במינון של 30 מ"ג/ ק"ג
– קבוצה שתקבל פלצבו
במחקר ההמשך תקבל קבוצת הפלצבו את אחת משתי התרופות, בהתאם לקב' המקורית אליה הייתה שייכת בקבוצת ביקורת.
יחס החלוקה יהיה 2:1 לקבוצת התרופה האקטיבית לעומת פלצבו.
התרופה תינתן בעירוי תוך ורידי אחת לשבוע.
המחקר יחולק לשני חלקים- חלק ראשון- מחקר רנדומלי סמוי שימשך על פני 96 שבועות
חלק שני- מחקר המשך 'פתוח' ל-48 שבועות נוספים (עד שבוע 144 מתחילת המחקר)
בחלק זה קבוצת הפלצבו תקבל תרופת מחקר אקטיבית
מדד התוצאה העיקרי יהיה השינוי במרחק ההליכה במבחן 6 דקות הליכה בשבוע 96 ביחס לבדיקה בתחילת המחקר
מדדי תוצאה משניים יהיו:
