EDG-5506 מיועד להשפיע על מידת הכיווץ של סיבי שריר ספציפיים, כך שבעת פעילותו בהיעדר חלבון דיסטרופין ייגרם פחות ופירוק של התאים.
להעריך את הבטיחות, הסבילות, הפרמוקנטיקה ('התנהגות' התרופה בסביבת הגוף) ופרמודינאמיקה (השפעת התרופה על הגוף) של החומר EDG-5506 בנבדקים בוגרים בריאים ונבדקים עם אבחנה של ניוון שרירים בקר.
במחקר השתתפו נבדקים ונבדקות בני 18 עד 55 שנים בריאים.ות ועם אבחנה של ניוון שרירים בקר בעלי יכולת הליכה.
קריטריונים להכללה:
קריטריונים לאי הכללה:
במחקר משתתפים כ 127 נבדקים שיוחלקו ל-3 קבוצות עיקריות באופן רנדומלי:
-קבוצת בריאים שיקבלו מינון אחד של התרופה EDG-5506 וקבוצת ביקורת למינון היחיד שתקבל פלצבו
-קבוצת בריאים שיקבלו מספר מינונים עולים של התרופה EDG-5506 וקבוצת ביקורת לכך, שתקבל פלצבו
– קבוצה של נבדקים עם אבחנה של בקר שיקבלו מספר מינונים עולים של התרופה EDG-5506 וקבוצת ביקורת לכך, שתקבל פלצבו.
קודם יגויסו קבוצות הבריאים ורק לאחר הערכת הבטיחות והסבילות בקבוצות אלו יגויסו המאובחנים עם בקר.
מדדי תוצאה עיקריים:
מדדי תוצאה משניים יכללו הערכות לפרמוקנטיקיה ופרמודינאמיקה כגון- ריכוז מקסימלי של התרופה בפלסמה וזמן להשגת ריכוז זה, ערכים בבדיקות שתן וכליות וזמן מחצית חיים.