EDG-5506 מיועד להשפיע על מידת הכיווץ של סיבי שריר ספציפיים, כך שבעת פעילותו בהיעדר חלבון דיסטרופין ייגרם פחות ופירוק של התאים.
להעריך את הבטיחות, הפרמקוקנטיקה ('התנהגות' התרופה בסביבת הגוף) וההשפעה על השריר של התרופהEDG-5506 בילדים המאובחנים עם ניוון שרירים דושן
במחקר זה ישתתפו 27 נבדקים בדקים בני4 -9 שנים עם אבחנה של ניוון שרירים דושן
קריטריונים להכללה:
קריטריונים לאי הכללה:
מחקר זה יהיה רב מרכזי ויכלול תקופת screening של 4 שבועות, תקופת טיפול בת 12 שבועות (חלק א') שתתנהל באופן כפול סמיות ומבוקר מול פלצבו, תקופת הארכה של 40 שבועות בתווית פתוחה (חלק ב), ומעקב למשך שבועיים נוספים.
מטרתו של המחקר היא לבדוק את ההשפעה של EDG-5506 על בטיחות, פרמקוקינטיקה וסמנים ביולוגיים של נזק לשרירים בכ-27 ילדים עם אבחנה של דושן. הנבדקים יחולקו לקבוצת טיפול או פלצבו ביחס של 2:1. המחקר יכלול 3 קבוצות מינון, בתוך כל קבוצה יערך ריבוד נוסף לפי גיל בהתחלה, קטן מ-7 או גדול או שווה ל 7 שנים. הטיפול יניתן דרך הפה בתדירות יומית למשך 12 חודשים.
מדדי התוצאה יוערכו לאחר 12 חודשים של טיפול ויכללו-
מדדי תוצאה עיקריים:
מדדי תוצאה משניים:
