חיפוש חופשי

EDG-5506 in Duchenne Muscular Dystrophy

שם המחקר

A Study of EDG-5506 in Children With Duchenne Muscular Dystrophy (LYNX)

שם החברה

Edgewise Therapeutics, Inc.

אסטרטגיית טיפול

טיפול בתסמינים

סטטוס

מגייס

יכולת אמבולטורית

כן

טיפול בסטרואידים

כן

גיל

גילאי 4-9

שלב מחקר

פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

EDG-5506 מיועד להשפיע על מידת הכיווץ של סיבי שריר ספציפיים, כך שבעת פעילותו בהיעדר חלבון דיסטרופין ייגרם פחות ופירוק של התאים.

מטרת הטיפול

להעריך את הבטיחות, הפרמקוקנטיקה ('התנהגות' התרופה בסביבת הגוף) וההשפעה על השריר של התרופהEDG-5506  בילדים המאובחנים עם ניוון שרירים דושן

מאפייני משתתפים

במחקר זה ישתתפו 27 נבדקים בדקים בני4 -9  שנים עם  אבחנה של ניוון שרירים דושן

קריטריונים להכללה ואי הכללה להשתתפות במחקר

קריטריונים להכללה:

  1. בני 4 עד 9 שנים עם הוכחה גנטית לדושן ופנוטיפ המתאים לדושן.
  2. יכולים לבצע מבדק מעבר לעמידה משכיבה בזמן השווה או נמוך ל 10 שניות ומבחן מדרגות בפחות מ 10 שניות
  3. משקל גוף שווה או גדול מ 15 ק"ג ונמוך מ 35 "ג ו BMI בין אחוזון 5 ל 95 מותאם גיל
  4. שימוש קבוע בסטרואידים לפחות 6 חודשים לפני קבלת הטיפול/ פלצבו

קריטריונים לאי הכללה:

  1. היסטוריה רפואית או ממצא קליני משמעותי בבדיקה פיזיקלית או מעבדתית אשר לדעת החוקר ימנע מהנבדק להשתתף במחקר, כולל ורידים היהוו קושי משמעותי בביצוע בדיקות דם חוזרות.
  2. Forced vital capacity predicted <60%
  3. ejection fraction < 45% בבדיקת אקו לב
  4. קבלת תרופת מחקר אחרת 30 יום או זמן מחצית חיים של 5 טרם הכניסה למחקר. כל טיפול המיועד לדיסטרופין דורש תקופה של 'ניקוי' (washout) של 6 חודשים לפני הכניסה למחקר
  5. קבלת טיפול לדילוג על אקסון במינון קבוע בזמן של פחות משנה לפני הכניסה למחקר.

 

 

תיאור המחקר

מחקר זה יהיה רב מרכזי ויכלול תקופת screening של 4 שבועות, תקופת טיפול בת 12 שבועות (חלק א') שתתנהל באופן כפול סמיות ומבוקר מול פלצבו, תקופת הארכה של 40 שבועות בתווית פתוחה (חלק ב), ומעקב למשך שבועיים נוספים.

מטרתו של המחקר היא לבדוק את ההשפעה של EDG-5506 על בטיחות, פרמקוקינטיקה וסמנים ביולוגיים של נזק לשרירים בכ-27 ילדים עם אבחנה של דושן. הנבדקים יחולקו לקבוצת טיפול או פלצבו ביחס של 2:1. המחקר יכלול 3 קבוצות מינון, בתוך כל קבוצה יערך ריבוד נוסף לפי גיל בהתחלה, קטן מ-7 או גדול או שווה ל 7 שנים. הטיפול יניתן דרך הפה בתדירות יומית למשך 12 חודשים.

מדדי התוצאה

מדדי התוצאה יוערכו לאחר 12 חודשים של טיפול ויכללו-

מדדי תוצאה עיקריים:

  1. שכיחות תופעות לוואי
  2. חומרת תופעות לוואי

מדדי תוצאה משניים:

  1. מספר הנבדקים עם ושכיחות תוצאות לא תקינות בבדיקות כימיה
  2. מספר הנבדקים עם ושכיחות תוצאות לא תקינות בבדיקות המטולוגיות
  3. מספר הנבדקים עם ושכיחות תוצאות לא תקינות בבדיקות תפקודי קרישה
  4. מספר הנבדקים עם ושכיחות תוצאות לא תקינות בבדיקות שתן
  5. מספר הנבדקים עם שינויים בסימנים חיוניים
  6. מספר הנבדקים עם שינויים בבדיקה פיזיקלית
  7. מספר הנבדקים עם שינויים בבדיקה נוירולוגית
  8. מספר הנבדקים עם שינויים בבדיקה ECG
  9. מספר הנבדקים עם שינויים בבדיקה FVC
  10. שינוי במדדים פרמקוקינטיים בפלזמה
  11. שינויי בערכי CK
  12. שינויים בערכי מיוגלובין
  13. שינויים בערכי טרופונין של סיבי השריר המהירים

מדינות בהן מתקיים המחקר

ארה״ב

הסבר על אסטרטגיית המחקר ותוצאות ראשוניות במחקר בחולי בקר

פרסומים ועדכונים