חיפוש חופשי

EDG-5506

שם המחקר

A Phase 1, Randomized, Placebo-Controlled, Double-blind, Single and Multiple Ascending Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and PK of EDG-5506 in Adult Healthy Volunteers and Adults With Becker Muscular Dystrophy

שם החברה

Edgewise Therapeutics, Inc.

מתקיים ב-

ארה״ב

אסטרטגיית טיפול

טיפול בתסמינים

סטטוס

הסתיים

יכולת אמבולטורית

כן

טיפול בסטרואידים

גיל

גילאי 18-55

שלב מחקר

פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

EDG-5506 מיועד להשפיע על מידת הכיווץ של סיבי שריר ספציפיים, כך שבעת פעילותו בהיעדר חלבון דיסטרופין ייגרם פחות ופירוק של התאים.

מטרת הטיפול

להעריך את הבטיחות, הסבילות, הפרמוקנטיקה (‘התנהגות’ התרופה בסביבת הגוף) ופרמודינאמיקה (השפעת התרופה על הגוף) של החומר EDG-5506 בנבדקים בוגרים בריאים ונבדקים עם אבחנה של ניוון שרירים בקר.

מאפייני משתתפים

במחקר השתתפו נבדקים ונבדקות בני 18 עד 55 שנים בריאים.ות ועם אבחנה של ניוון שרירים בקר בעלי יכולת הליכה.

קריטריונים להכללה ואי הכללה להשתתפות במחקר

קריטריונים להכללה:

  1. גיל 18-55 שנים
  2. נבדקים בריאים- בריאות כללית טובה, ללא היסטוריה רפואית משמעותית וללא ממצאים קליניים או פיזיקליים שאינם תקינים.
  3. נבדקי בקר- עם אבחנה גנטית מוכחת
  4. נבדקי בקר- בכלי יכולת הליכה
  5. בכולם- משקל שווה או גדול מ 50 ק”ג ו BMI פחות מ 33.
  6. נבדקות בריאות ללא הריון או כוונה להריון
  7. כולם- הסכמה להשתמש באמצעי מניעה להריון מקבלת מינון ראשון ועד 90 יום לאחר קבלת מינון אחרון
  8. כולם- ללא עישון ו/או שימוש במוצרי טבק במשך 3 חודשים לפני ביקור סקרינינג
  9. כולם- מוכנים ויכולים לעמוד בביקורי המחקר בנדרשים במרכז הרפואי בו מתבצע המחקר.

קריטריונים לאי הכללה:

  1. היסטוריה או ממצא קליני משמעותי אנדוקריני, נוירולוגי, גסטרואנטרולוגיה, קרדיולוגי, המטולוגי, בכבד, כליות, ריאות, מערכת חיסון, אוריגינלית.
  2. כשאין אפשרות להימנע מפעילות מאומצת 3 ימים לפני בדיקת הסקרינינג ובמהלך המחקר
  3. קבלת תרופת מחקר אחרת 30 יום או זמן מחצית חיים של 5 טרם הכניסה למחקר

 

 

תיאור המחקר

במחקר משתתפים כ 127 נבדקים שיוחלקו ל-3 קבוצות עיקריות באופן רנדומלי:

-קבוצת בריאים שיקבלו מינון אחד של התרופה EDG-5506 וקבוצת ביקורת למינון היחיד שתקבל פלצבו

-קבוצת בריאים שיקבלו מספר מינונים עולים של התרופה EDG-5506 וקבוצת ביקורת לכך, שתקבל פלצבו

– קבוצה של נבדקים עם אבחנה של בקר שיקבלו מספר מינונים עולים של התרופה EDG-5506 וקבוצת ביקורת לכך, שתקבל פלצבו.

קודם יגויסו קבוצות הבריאים ורק לאחר הערכת הבטיחות והסבילות בקבוצות אלו יגויסו המאובחנים עם בקר.

מדדי התוצאה

מדדי תוצאה עיקריים:

  1. שכיחות תדירות וחומרת תופעות לוואי
  2. שכיחות תוצאות חריגות בבדיקות מעבדה
  3. שכיחות תוצאות חריגות בבדיקת א.ק.ג
  4. שכיחות תוצאות חריגות בבדיקה פיזיקלית
  5. שכיחות תוצאות חריגות בבדיקות של סימנים חיוניים

מדדי תוצאה משניים יכללו הערכות לפרמוקנטיקיה ופרמודינאמיקה כגון- ריכוז מקסימלי של התרופה בפלסמה וזמן להשגת ריכוז זה, ערכים בבדיקות שתן וכליות וזמן מחצית חיים.

פרסומים ועדכונים

מאמרים קשורים