EDG-5506 מיועד להשפיע על מידת הכיווץ של סיבי שריר ספציפיים, כך שבעת פעילותו בהיעדר חלבון דיסטרופין ייגרם פחות ופירוק של התאים. הטיפול יבדק במשתתפים אשר קיבלו טיפול גנטי בעבר
מטרת המחקר היא לבדוק את הבטיחות הפרמקוקנטיקה (השפעת הגוף על תרופה) וביומרקרים בילדים ומתבגרים המאובחנים עם דושן שטופלו בטיפול גנטי
במחקר זה צפויים להשתתף כ 24 ילדים ומתבגרים, עם אבחנה של דושן, בגילאי 6-14 שקיבלו בעבר טיפול גנטי, בעלי יכולת הליכה ומטופלים באופן קבוע בסטרואידים
קריטריונים להכללה:
קריטריונים לאי הכללה:
זהו מחקר בשלב 2, רב מרכזי בעל 2 חלקים. חלק ראשון של 12 שבועות טיפול באופן כפול סמיות ורנדומלי אל מול קבוצת ביקורת שתקבל פלצבו (ביחס של 1:2 לטובת קבוצת הטיפול) וחלק שני של 40 שבועות טיפול בתווית פתוחה. כמו כן, המחקר יכלול 2 קבוצות טיפול במינונים שונים, לכל קבוצה יגויסו כ 12 משתתפים. התרופה תילקח דרך הפה בתדירות יומית.
מדדי התוצאה העיקריים יהיו:
מדדי תוצאה משניים:
