Page 6 - מדברים תקווה, משנים עתיד

‫מחקרים קליניים עיקריים בדושן־בקר‬

‫תרופות מאושרת‬ ‫מחקר שלב ‪III‬‬ ‫מחקר שלב ‪II‬‬ ‫מחקר שלב ‪I/II‬‬ ‫תחום‪ /‬אסטרטגיה‬
‫טיפול גנטי‬
‫‪• Elevidys,‬‬ ‫‪• ENVISION‬‬ ‫‪• Envol,‬‬ ‫‪• SGT-003,‬‬
‫‪Sarepta-Roche‬‬ ‫‪(ELEVIDYS),‬‬ ‫‪Sarepta/Roche,‬‬ ‫‪Solid Biosciences‬‬
‫‪Sarepta‬‬ ‫גילאי ‪ 0-4‬שנים‬
‫גילאי ‪ 8‬ומעלה‬ ‫‪• RGX-202,‬‬
‫‪REGENXBIO‬‬

‫‪• Exondys, Sarepta‬‬ ‫‪• MIS51ON‬‬ ‫‪• MOMENTUM‬‬ ‫‪• WVE-N531, Wave,‬‬ ‫דילוג על אקסון‬
‫‪EXONDYS 51,‬‬
‫לדילוג על אקסון ‪51‬‬ ‫‪Sarepta- Exondys‬‬ ‫לדילוג על ‪SRP-5051, Sarepta 53‬‬
‫‪• Vyondys, Sarepta‬‬
‫במינון גבוה‬ ‫לדילוג על ‪51‬‬ ‫‪• DYNE – 251, Dyne,‬‬
‫לדילוג על אקסון ‪53‬‬
‫‪• Aamondys,‬‬ ‫לדילוג על ‪• PGN-EDO51, PepGen 51‬‬

‫‪Sarepta‬‬ ‫לדילוג על ‪51‬‬ ‫‪• ENTR-601-44,45 ,‬‬

‫לדילוג על אקסון ‪45‬‬ ‫‪Entrada‬‬
‫‪• Viltepso,‬‬
‫לדילוג על ‪ 44‬ו‪45 -‬‬
‫‪NS Pharma‬‬
‫‪• AOC 1044, Avidity,‬‬
‫לדילוג על אקסון ‪53‬‬
‫לדילוג על ‪44‬‬

‫‪• BMN 351, BioMarin,‬‬

‫לדילוג על ‪51‬‬

‫‪• AGAMREE‬‬ ‫‪• CAP-1002, Capricor‬‬ ‫‪• TXA127, Constant‬‬ ‫טיפול‬
‫‪(Vamorolone),‬‬ ‫‪Therapeutics‬‬ ‫בסימפטומים‬
‫‪Santhera‬‬
‫‪• AGAMREE-‬‬ ‫* ‪ - BMD‬ניוון שרירים בקר‬
‫‪• DUVYZAT‬‬ ‫‪Vamorolone in‬‬
‫‪(Givinostat),‬‬ ‫‪BMD*, ReveraGen‬‬
‫‪Italfarmco‬‬
‫‪• Vamorolone in‬‬
‫‪Boys Ages 2 to <4‬‬
‫‪Years and 7 to <18‬‬
‫‪Years, Santhera‬‬

‫*‪• EDG-5506 in BMD‬‬
‫‪(CANYON),Edgewise‬‬

‫‪• EDG-5506 in DMD‬‬
‫‪(LYNX), Edgewise‬‬

‫)‪• EDG-5506 (FOX‬‬
‫‪study, Edgewise‬‬

‫במאובחני דושן‬

‫שקיבלו טיפול גנטי‬

‫שיתופי פעולה לקידום המחקר‬

‫ביובנק לדושן־בקר‪ .‬בחודש יולי ‪ 2023‬נפתח לראשונה בישראל בבית החולים הדסה‪ ,‬ביובנק לחולים ונשאיות‬
‫של מחלת דושן־בקר‪ ,‬בניהולה ד"ר טליה דור ובשיתוף עמותת צעדים קטנים‪.‬‬

‫תרומה לביובנק מאפשרת לכל אחד מהמאובחנים והנשאיות של דושן־בקר‪ ,‬ללא קשר לגיל ותפקוד לקחת חלק‬
‫ולהשפיע על קידום המחקר והטיפול במחלה‪.‬‬

‫צעד זה מאפשר לנו להיות חלק מקבוצת מחקר משמעותית‪ ,‬בינלאומית שמטרתה להמשיך ולקדם מחקרים‬
‫למציאת טיפולים להאטת התקדמות המחלה‪.‬‬

‫למידע נוסף‬ ‫מאגר המידע על ניוון שרירים דושן־בקר‪ ,‬הגדול ביותר מסוגו בישראל‪,‬‬
‫על המחקרים‬ ‫הוקם על ידי העמותה לפני כעשור כדי ללמוד על הטיפול במחלה‪,‬‬
‫ושיתופי הפעולה‬ ‫לקדם את המחקר בתחומה ולסייע בקידום ובמיצוי זכויותיהם של‬
‫מאובחני ונשאיות המחלה‪ .‬מאז הקמתו‪ ,‬נאספו במאגר כ־‪ 600‬מקרי‬

‫מאובחנים ונשאיות והוא מתעדכן באופן שוטף‪.‬‬