טיפול בסטרואידים לחולי דושן – בקר: מדריך ותופעות לוואי

סטרואידים משמשים לטיפול בבעיות רפואיות רבות אחרות בעולם כולו. אין ספק שהם יכולים לסייע לחולי דושן רבים, אך יש לאזן את השימוש בהם על ידי טיפול מראש בתופעות לוואי אפשריות. השימוש בסטרואידים חשוב מאוד במחלת דושן ויש לדון בו לפני שנצפית התדרדרות בתפקוד הגופני.

ידוע שסטרואידים מאטים את תהליך אובדן כוח השריר והתפקוד המוטורי בקרב חולי דושן. קורטיקוסטרואידים (או סטרואידים) אלו שונים מהסטרואידים האנאבוליים שבהם משתמשים, בניגוד לחוק, אתלטים שרוצים להתחזק. בדושן הטיפול בסטרואידים משמר את חוזק השריר ותפקודו, מאריך את זמן ההליכה, משמר איברים בפלג הגוף העליון ומסייע בשימור תפקוד הנשימה. הטיפול עוזר להימנע מניתוח לטיפול בעקמת (התקמרות עמוד השדרה).

• יש לדון בטיפול בסטרואידים כבר בשלב האבחון. הזמן האופטימלי להתחלת הטיפול הוא בשלב ההליכה, לפני שמתרחשת ירידה ניכרת בתפקוד הגופני.
• חשוב להשלים את תוכנית החיסונים המומלצת על ידי משרד הבריאות לפני שמתחילים טיפול בסטרואידים ולבצע חיסון לאבעבועות רוח (חיסון מרובע) קודם לכן. בקישור המצורף, הלקוח מאתר האינטרנט של משרד הבריאות, אפשר למצוא את ההמלצות לחיסונים.
• בתקופה שבה נוטלים סטרואידים אסור לקבל חיסונים מסוג חי מוחלש.
• מותר לקבל חיסונים מומתים. מומלץ להתחסן נגד שפעת כל שנה ולקבל חיסון פנאומווקס נגד דלקת ריאות פעמיים בהפרש של 5 שנים. מלבד זאת, יש לקבל חיסון לדלקת פרוונר, הניתן במסגרת שגרת החיסונים.
• לפני התחלת טיפול בסטרואידים מומלצים גם בדיקת רופא עיניים כבסיס למעקב ובדיקה עורית לשחפת.

חשוב למנוע את תופעות הלוואי של הטיפול בסטרואידים בראייה לטווח ארוך.

מומחים שונים למחלות נוירולוגיות עשויים להחליט על מינונים שונים של סטרואידים. בקווים המנחים שלפנינו ננסה לבסס שיטה ברורה לשימוש יעיל ובטוח בסטרואידים על הערכות תפקוד ותופעות לוואי.

• פרדינזון ודפלזקורט הם שני סוגי הסטרואידים שמקובל לטפל בהם בדושן. ההנחה היא שמנגנון הפעולה שלהם דומה. המחקרים הנערכים על שתי התרופות חשובים כי הם יכולים לעזור לנו להבין טוב יותר את היתרונות היחסיים של כל אחת מהן.
• הבחירה בסוג הסטרואיד תלויה בהעדפות המשפחה והמומחה, בזמינות התרופה, בעלות התרופה ובתופעות הלוואי. פרדינזון אינה יקרה וכלולה בסל הבריאות. יש שיעדיפו את דפלזקורט כי הסיכוי להשמנה ולבעיות התנהגות נמוך יותר בנטילתה. לעומת זאת, היא מאטה יותר את הגדילה ומאיצה מעט התפתחות קטרקט.
• בשנת 2024 אושר לשימוש סטרואיד ייעודי לדושן בשם אגאמרי. בהמשך מצורף מידע ייעודי על התרופה.

• חיוני לעקוב בזהירות רבה אחר תופעות הלוואי של שימוש בסטרואידים. אמנם טיפול בסטרואידים הוא ההתוויה התרופתית העיקרית בדושן, אך יש להתייחס לטיפול זה בכובד ראש ולדאוג שנוירולוג יפקח על התהליך.
• בטיפול שוטף בסטרואידים וכן בהעלאת מינון יש להביא בחשבון את המשתנים הבאים: תגובה לטיפול, משקל, גדילה, בגרות מינית, בריאות העצם, התנהגות, קטרקט, הופעת תופעות לוואי והיכולת למנוע אותן.

ציר הזמן והמינון:

דיון ראשוני – שיחה על טיפול בסטרואידים עם המשפחה.

התחלת נטילת סטרואידים

• • לפני הידרדרות גופנית ניכרת.
  • לאחר שיחה על תופעות הלוואי.
  • לאחר ייעוץ תזונתי.

מנה התחלתית מומלצת

פרדינזון או פרדניזולון 0.75 מ"ג/ק"ג ליום או דפלזקורט 0.9 מ"ג/ק"ג ליום.

• לרוב המינון המקסימלי של פרדניזון הוא 20 מ"ג ושל דפלזקורט – 30 מ"ג. מינון גבוה יותר מצריך חוות דעת של הנוירולוג המתמחה בטיפול במחלה.

שינויי מינון

אם מופיעות תופעות לוואי חמורות משמעותיות, או שאי אפשר לשלוט בהן או לסבול אותן:

• יש להפחית מינון ב־25־33 אחוזים.
• יש לבצע הערכה מחודשת לאחר חודש.

אם יש ירידה בתפקוד:

• יש לשקול להעלות את מינון הטיפול.
• יש לבצע הערכה מחודשת תוך חודשיים־שלושה.

שימוש בשלב אובדן ההליכה

• יש להמשיך להשתמש בסטרואידים, אך להוריד את המינון ככל שיידרש כדי למנוע תופעות לוואי.
• מטופלים מבוגרים יותר שלא נחשפו עדיין לסטרואידים עשויים להפיק תועלת מהתחלת נטילת סטרואידים.

תת־פעילות של בלוטת הכליה

הדרכת המטופל והמשפחה:

הקניית ידע לגבי הסימנים, התסמינים ובקרה של אירועים חריגים שמערבים את יותרת הכליה.

מינון דחק למטופלים שנוטלים פרדינזון/דפלזקורט:

• יידרש במקרה של מחלה חמורה, טראומה קשה או ניתוח.
• ילד שמשקלו 20־30 ק"ג יקבל הידרוקורטיזון במינון של 50 מ"ג ליום בהזרקה תוך שרירית. ילד שמשקלו גבוה מ־30 ק"ג יקבל מינון דחק של 100 מ"ג ליום.

אין להפסיק ליטול סטרואידים בבת אחת!!  לפני תחילת הפחתת המינון של סטרואידים חשוב להתייעץ עם נוירולוג המתמחה בטיפול במחלה. יש להפחית את המינון לאט ובהדרכת הנוירולוג המטפל.

בלוטות יותרת הכליה ממוקמות מעל הכליות ומייצרות הורמון (קורטיזול) שמסייע לגוף להתמודד עם מצבי לחץ חמורים/ דחק כגון מחלה חמורה, חום גבוה, פציעה או ניתוח. כאשר נוטלים סטרואידים באופן יומיומי בלוטות יותרת הכליה מפסיקות להיות פעילות וחדלות מייצור קורטיזול (תופעה זו מכונה תת פעילות של בלוטת יותרת הכליה). כאשר מפסיקים ליטול סטרואידים, הגוף חוזר לייצר קורטיזול בהדרגה רק כעבור שבועות או חודשים, ועד שזה קורה הגוף אינו מסוגל להתמודד עם מצבי דחק. מצב זה מכונה "משבר יותרת הכליה" והוא עלול להיות מסכן חיים. מחסור בקורטיזול יכול להתרחש כאשר מפסיקים באופן מיידי טיפול ממושך בסטרואידים או כאשר מדלגים על מנות טיפול בסטרואידים במשך יותר מ־24 שעות. אי לכך אין להפסיק בבת אחת את השימוש בסטרואידים (בעזרת הרופא או בלעדיה) או לפספס מנות לאורך יותר מ־24 שעות.

כמו כן, כאשר הגוף נתון בדחק נוסף (בשל חום גבוה, התאוששות מניתוח או שברים, למשל) ייתכן שיהיה צורך במנות נוספות של סטרואידים. מידע על מינונים ועל זיהוי/טיפול/מניעה של אי ספיקת בלוטות יותרת הכליה אפשר למצוא בפרוטוקול ע"ש PJ Nicholoff.

כמה מתופעות הלוואי השכיחות יותר של נטילה ממושכת של סטרואידים מצוינות מטה. חשוב לדעת שאנשים שונים יגיבו באופן שונה לסטרואידים ולא אצל כל מטופל צפויות להתפתח כל תופעות הלוואי. המפתח לטיפול נכון בסטרואידים ולפיקוח על תופעות הלוואי הוא מודעות להן וניסיון למניעתן או להפחתתן ככל האפשר. במקרים שבהם תופעות הלוואי חמורות ייתכן שתידרשו להפחית את מינון הסטרואידים או לשנות את סוג הסטרואידים. החלטה על שינוי טיפולי נעשית מול הנוירולוג המטפל.

על מנת להסיק מסקנות לגבי חומרים שונים שמשמשים לטיפול בדושן, מומחי הוועדה סקרו מגוון פרסומים על חומרים אלה ובדקו אם יש מספיק ראיות לבטיחותם וליעילותם.

המומחים מסכימים ש:

• מומלץ להימנע מסטרואידים אנאבוליים כמו אוקסנדרולון (אנאבר).
• השימוש בבוטוקס אינו מומלץ.
• מחקר רנדומלי שבדק את השימוש בקראטין לא הראה יעילות. במטופלים עם מחלה כלייתית, התכשיר היווה סיכון בריאותי.
• במחקרים שפורסמו עד כה לא נמצאה הוכחה מדעית ליעילות התכשירים כמו קו־אנזים 10Q, קרניטין, חומצות אמינו (גלוטמין, ארגינין), תכשירים נוגדי דלקת או נוגדי חמצון (שמן דגים, ויטמין E, תמצית תה ירוק, PENTOXIFYLLINE) ותמציות אחרות לטיפול בדושן. לא פורסמו מספיק ראיות מדעיות על מנת להמליץ על שימוש בתכשירים אלו.

זהו תחום שמחייב מחקר נוסף. מעורבות פעילה של משפחות באיסוף מידע רפואי על ידי רישום נתוניהם של חולים במאגר עמותת צעדים קטנים והשתתפות במחקרים קליניים תסייע מאוד.

המידע מתוך הסטנדרט הטיפולי 2018