חיפוש חופשי

שימוש ב Lipid Nanoparticles (LNPs) לצורך מתן טיפול גנטי בחולי דושן

סטטוס המחקר -  פרה קליני
שם החוקרים והמוסדות - פרופ' אנמיקה ארסטמה רוס- אוניברסיטת לידן הולנד; פרופ' שנהב כהן הטכניון, פרופ' דן פאר- אוניברסיטת תל אביב
על המחקר -

LNPs הינן מולקולות שומן קטנות הנמצאות בגופינו.

מטרת המחקר – לבדוק את השימוש במולקולות אלו בטיפול הגנטי במחלת הדושן לצורך הובלת מקטע הגן לתוך הגוף.

השערת המחקר– במסגרת המחקרים הקליניים שקיימים כיום נעשה שימוש בווירוסים הנקראים AAV לצורך הובלת גן מסונתז חדש להחלפת הגן הפגום. למרות התוצאות הטובות עד כה של מחקרים אלו ישנם מספר חסרונות לשימוש בווירוסים בניהם אי יכולת לקבל את הטיפול בחלק מהחולים היות ויש להם כבר נוגדנים לוירוסים אלו, קושי להעביר את הגן מהווירוס לתוך תא השריר, ניתן להעביר לתאי השריר רק מקטע קצר של הגן שלא ברורה יכולת השפעתו לאורך זמן. לתוך ה  LNPs ניתן להכניס מגוון רחב של חומרים, כולל חומר גנטי (מקטע גדול יותר) והיות והם עשויים מליפידים ‘טבעיים’  הם אינם מעוררים את תגובתה של מערכת החיסון ונחשבים בטוחים לשימוש בבני אדם. צוות החוקרים מתכן גם להנדס את מעטפת ה LNP כך שיתחבר ויעביר את החומר הגנטי בצורה יעילה יותר אל השריר.

המחקר ממומן על-ידי עמותת צעדים קטנים בשיתוף ארגון Duchenne UK