תוצאות ראשוניות חיוביות במחקר שלב 1/2, של דילוג על אקסון 44 (ELEVATE-44-201)

חברת אנטרדה (Entrada Therapeutics) פרסמה תוצאות ראשוניות חיוביות מקבוצה 1, של מחקר לדילוג על אקסון 44 (ELEVATE-44-201).

המחקר בוחן את הבטיחות והיעילות של התרופה הניסיונית, ENTR-601-44, המיועדת לילדים ובני נוער עם דושן המתאימים לדילוג על אקסון 44.

בקבוצה 1 השתתפו 8 ילדים בני 6-17, שקיבלו שלוש מנות של התרופה (6 מ"ג/ק"ג) או פלסבו.

הטיפול נמצא בטוח ונסבל היטב במינון שנבדק (6 מ"ג/ק"ג)

• כל תופעות הלוואי היו קלות עד בינוניות, ולא דווחו אירועים חריגים חמורים או כאלו שגרמו להפסקת ההשתתפות במחקר.
• כל מדדי תפקוד הכליות (eGFR, Cystatin C) ומגנזיום היו תקינים לחלוטין ודומים לקבוצת הפלסבו.

 נמצא שיפור בתפקוד הגופני

• נמצא שיפור משמעותי מבחינה סטטיסטית במהירות הקימה מהרצפה (Time-to-Rise)  אצל המשתתפים שקיבלו את התרופה בהשוואה לקבוצת הפלצבו. השיפור נראה אצל מרבית המשתתפים, ללא קשר לגילם או לחומרת המחלה ההתחלתית.

 ייצור דיסטרופין  

בבדיקות ביופסיה של השריר, נצפתה עלייה ברמות חלבון הדיסטרופין ובשיעור הדילוג על האקסון (Exon Skipping) אצל המטופלים .

• עלייה של 2.36% ברמות הדיסטרופין (מעל קו בסיס של 4%),
• עלייה של 2.31% בדילוג על אקסון 44 (מעל קו בסיס של 2.66%).

 טכנולוגיה חדשנית

• התרופה משתמשת בטכנולוגיה ייחודית של החברה (EEV) שנועדה לעזור לתרופה לחדור טוב יותר לתוך תאי השריר, ואולי אף להגיע לתאי לוויין (Satellite cells) שעוזרים בתיקון ובנייה של סיבי שריר חדשים.

 המחקר ממשיך

כל המשתתפים בקבוצה הראשונה עברו כעת לשלב של "תווית פתוחה (Open-label)" שבו כולם מקבלים את התרופה.

במקביל, המחקר ממשיך לגייס ולטפל בקבוצות נוספות במינונים גבוהים יותר (12 מ"ג/ק"ג ובהמשך עד 18 מ"ג/ק"ג) כדי לבדוק האם מינון גבוה יותר יביא לתוצאות טובות עוד יותר.

החברה צופה כי נתונים נוספים אודות המינונים הגבוהים יותר יפורסמו לקראת סוף שנת 2026.