חיפוש חופשי
לתרומה
Facebook Youtube Instagram

English

عربيه

לכל המחקרים

BMN 351, 351-201

שם המחקר

BMN 351

שם החברה

BioMarin Pharmaceutical

אסטרטגיית טיפול

דילוג על אקסון

סטטוס

מגייס

יכולת אמבולטורית

כן

גיל

4-10

שלב מחקר

פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

BMN 351 הוא טיפול תרופתי לדילוג על אקסון 51 .

מטרת הטיפול היא לעזור לגוף לייצר חלבון דיסטרופין קצר יותר, אך עם פוטנציאל תפקודי.

דיסטרופין חשוב מכיוון שהוא עוזר לשמור על שרירים חזקים ויציבים.

מטרת הטיפול

  • מטרת המחקר היא להעריך את הבטיחות התרופה – BMN 351. לפני העלאת מינונים.
  • לחקור את השפעותיה על הגוף (פרמקודינמיקה) ואת הזרימה בגוף (פרמקוקינטיקה).
  • להעריך את יעילותה על ידי מדידת כמות הדיסטרופין המיוצרת לאחר הטיפול.

מאפייני משתתפים

בנים בגילאי 4-10 שנים. מאובחנים עם דושן ומתאימים לטיפול של דילוג על אקסון 51.

קריטריונים להכללה ואי הכללה להשתתפות במחקר

קריטריונים להכללה במחקר

  • בנים בגילאי 4-10 שנים.
  • מאובחנים עם דושן ומתאימים לטיפול של דילוג על אקסון 51.
  • בעלי יכולת הליכה (אמבולטוריים).
  • שאינם נעזרים בעזרים לנשימה.
  • תחת טיפול קבוע ויציב בסטרואידים במשך 12 השבועות שלפני תחילת המחקר.

קריטריונים לאי הכללה במחקר

  • לכל משתתף יבוצעו בדיקות מעבדה ראשוניות ובדיקות נוספות כדי להעריך את רמת הבסיס של תפקוד הלב והריאות.
  • טיפול בתרופה מבוססת דילוג‑אקסון במהלך 12 השבועות שקדמו לביקור הראשון.
  • כל היסטוריה של טיפול גנטי.

תיאור המחקר

  • במחקר יהיו כ 18 משתתפים, שישובצו לאחת מ 3 קבוצות (1,2,3). משתתפי קבוצה 1 בהמשך יחולקו לעוד תתי קבוצות 1A ו 1B.
  • המחקר יכלול שני חלקים. בחלק הראשון המשתתפים בקבוצות 3 ו- 1A יקבלו מינונים עולים אחת לשבועיים, עם ביקור מעקב בשבוע שלאחר כל מתן תרופה לצורך הערכת מדדי בטיחות לפני העלאת המינון של BMN 351.
  •  בחלק 2, משתתפי קבוצה 1A יעברו למתן תרופה פעם בשבוע. משתתפי קבוצה 1B, 2 ו‑3 יתחילו במינונים נמוכים, בינוניים וגבוהים של BMN 351, וימשיכו בקבלת המינון השבועי הקבוע.
  • ההשתתפות המחקר תימשך כשנתיים (97 שבועות).
  • תרופת המחקר והפלצבו ניתנים בעירוי תוך ורידי (IV) אחת לשבועיים או אחת לשבוע בהתאם לקבוצת המחקר.
  • ביקורים נוספים יתקיימו במהלך המחקר כדי ללמוד עוד על הבטיחות וההשפעה הפוטנציאלית של BMN 351 על תפקודי הגוף.
  • המחקר התחיל ב 2024 באתרי מחקר בקנדה, באנגליה ובאירופה.

 

מדדי התוצאה

מדדי תוצאה ראשונים

  • הבטיחות והסבילות של BMN 351 יוערכו על סמך שכיחות תופעות לוואי שליליות וחמורות. עד 97 שבועות.

 

מדדי תוצאה שניוניים

  • פרמקוקינטיקה (PK) ריכוז BMN 351 בפלזמה, בשתן ובשריר בערך כל 8 שבועות למשך עד 97 שבועות.
  • מדידות סדרתיות של PK בפלזמה ובשתן לפני המינון בערך כל שעה עד 24 שעות לאחר העירוי.
  • PK בשריר יימדד רק 13 שבועות או 25 שבועות לאחר המינון.
  • מדידות סדרתיות לפני ואחרי העירוי.

 

מדדי תוצאה נוספים

  • להערכת התגובה החיסונית ל-BMN 351. יבדקו נוגדנים נגד BMN 351, נוגדנים נגד דיסטרופין. עד 97 שבועות.
  • מדדים להערכת השפעת BMN 351 על התפקוד הפיזי יוערכו בשבוע ה 25 יבדק:
    • שינוי מתחילת המחקר במבחן הליכה של 6 דקות (6MWT).
    • שינוי מתחילת המחקר בבדיקת North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
  • שינוי מתחילת המחקר בביטוי דיסטרופין, מתחילת המחקר, יוערך בשבוע 13 או שבוע 25.

 

מדינות בהן מתקיים המחקר

קנדה, אנגליה, אירופה, תורכיה, הולנד, ספרד, איטליה

קישור לעמוד המחקר ב. ClinicalTrials.Gov
קישור לעמוד המחקר ב. ClinicalTrials.Gov