Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients (BASECAMP)

שם המחקר

SAT 3247

שם החברה

Satellos Bioscience

אסטרטגיית טיפול

טיפול תאי

סטטוס

מגייס

יכולת אמבולטורית

כן

טיפול בסטרואידים

כן, לא ספציפי

גיל

7-10

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

SAT‑3247 היא תרופה ניסיונית הניתנת דרך הפה המיועדת לחולי דושן ואינה תלויה בנוכחות דיסטרופין, ולכן בתיאוריה יכולה להתאים לכל סוגי המוטציות ולשילוב עם טיפולים אחרים (סטרואידים, טיפול גנטי, ג'יבינוסטט ועוד).
מנגנון הפעולה מכוון להגברת פעילות תאי הגזע השריריים (muscle stem cells) דרך מעכבי AAK1, במטרה לשפר תהליכי התחדשות שריריים, שיפור תפקודי, ובכך לנסות להאט את הידרדרות השריר.

מטרת הטיפול

לבחון שתי מנות של SAT-3247 הניתן דרך הפה, בניסוי אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלצבו.

ניתן בימי חול למשך 12 שבועות כדי לקבוע את המינון האופטימלי, הבטיחות, הסבילות והיעילות הראשונית.

מאפייני משתתפים

משתתפים אמבולטוריים המאובחנים עם דושן בגילאי 7 ומעלה ומתחת ל 10 שנים.

קריטריונים להכללה ואי הכללה להשתתפות במחקר

קריטריונים להכללה

אבחנה גנטית/קלינית לדושן בילדים אמבולטוריים, בגיל גדול שווה ל 7 וקטן מ 10.
טיפול יציב בסטרואידים (prednisolone, deflazacort, vamorolone) לפחות 3 חודשים, או ללא סטרואידים לפחות 3 חודשים לפני הסקר.
מינון יציב של גלוקוקורטיקואידים (כלומר, פרדניזולון, דפלזקורט או ומורלון) בהתאם לסטנדרט הטיפול במשך 3 חודשים ומעלה לפני ביקור סינון ראשוני (screening) ולמשך כל תקופת הניסוי.
מינונים יציבים של תרופות נוספות: מעכבי ACE, חוסמי β ומשתנים (לא כולל גלוקוקורטיקואידים) ותרופות ללא מרשם ו/או תוספים לטיפול תומך חודש ומעלה לפני ביקור הסקר ולמשך כל תקופת הניסוי.
משתתפים שקיבלו בעבר טיפול גנטי (אלווידיס) 18 חודשים ומעלה לפני הסינון הראשוני למחקר (screening), או דילוג אקסונים (אקסונדיס) שישה חודשים ומעלה לפני הסינון הראשוני יהיו זכאים להשתתף במחקר.
משתתפים שקיבלו מינון יציב של ג'יבינוסטט (שם מותג דוביזאט) במשך 18 חודשים לפחות או יותר לפני ביקור הסינון הראשוני, יהיו זכאים. משתתפים שאינם סובלים ג'יבינוסטט והפסיקו את הטיפול לפני 18 חודשים, זכאים להירשם אם תאריך המנה האחרונה הוא ≥ 30 יום ממועד הסינון הראשוני. אין להפסיק את מתן ג'יבינוסטט, אם הוא נסבל, כדי לעמוד בקריטריונים לכניסה למחקר.
משתתפים שקיבלו טיפול קודם במוצר גנטי ניסיוני (שאינו דלנדיסטרוגן מוקספארבווק) ≥ 24 חודשים לפני ביקור הסינון הראשוני.
אם הילד נמצא בתכנית פיזיותרפיה/אימון כוח, יש צורך בשגרה יציבה לפחות חודשיים לפני הסקר ובמהלך הניסוי, כדי שהשפעת הפיזיותרפיה לא תשבש את ההשוואה בין הקבוצות

קריטריונים לאי הכללה

מטופלים אמבולטוריים שצפויים לחוות אובדן יכולת הליכה תוך ≤ 12 חודשים.
משתתפים שעבורם MRI או ביופסיה פתוחה של שרירים.
עדות לתפקוד כבדי משמעותי, המוגדר כ-GLDH > פי 2 של הגבול העליון של הנורמלי (ULN) בביקור הסינון.
תפקוד לב לקוי המוגדר כשבר פליטה של חדר שמאל של < 50% בהערכות לבביות סקר (אקו או MRI) או עדות לקרדיומיופתיה סימפטומטית.
קיבולת חיונית מאולצת < 60% צפויה בביקור הסינון.
השתתפות מתמשכת בכל ניסוי קליני טיפולי אחר או מחקר מעקב להתערבות טיפולית.
צריכת מיץ אשכוליות או מוצרים המכילים אשכוליות.
בעיות התנהגותיות או קוגניטיביות חמורות המונעות השתתפות במחקר, לדעת החוקר.
קריטריונים נוספים להשתתפות ייבחנו עם החוקר הקליני באתר.

תיאור המחקר

51 משתתפים העונים על קריטריוני ההכללה יסווגו באופן אקראי לשתי קבוצות לפי נקודת התחלה לגבי קורטיקוסטרואידים ותרופות נוספות.
כל משתתף יקבל מנה יומית אחת של SAT-3247 או פלצבו תואם למשך 12 שבועות.
ביקורים ומתכונת מעקב:
- סקר (Screening) עד 28 יום לפני תחילת נטילת התרופה
- ביקור בסיס (Baseline, Visit 2) – תחילת נטילת התרופה/פלצבו.
- שיחת מעקב טלפונית בשבוע 1 – בעיקר לשאלות בטיחות (תופעות לוואי, הקפדה על נטילת התרופה).
- ביקורים פיזיים בשבוע 4 (Visit 3), שבוע 8 (Visit 4), ושבוע 12 (Visit 5) – למדידת בטיחות, רמות תרופה, מדדי תפקוד שרירי ועוד.

מדדי התוצאה

ראשוניים

בטיחות – האם היו תופעות לוואי הקשורות לטיפול ב SAT-3247 במשך 12 שבועות.
סבילות – האם היו שינויים משמעותיים קלינית בבדיקה גופנית, מדדי מעבדה קליניים, סימנים חיוניים ו-ECG , במשך 12 שבועות.
שינוי בכוח שריר – מתחילת המחקר, ימדד באמצעות דינמומטר.

משניים (השפעות הטיפול ב SAT-3247)

שינוי באיכות השרירים מנקודת התחלה המחקר (Baseline), שומן תוך שרירי ימדד באמצעות בתהודה מגנטית כמותית בשריר הירך (vastus lateralis), לאחר 12 שבועות.
שינויים בתפקוד השרירים מנקודת התחלה המחקר (Baseline) בהערכה אמבולטורית NSAA, לאחר 12 שבועות.
שינויים בתפקוד השרירים מנקודת התחלת המחקר (Baseline) ב SV95C – Stride velocity 95th centile, לאחר 12 שבועות.
שינויים בהתחדשות (רגנרציה) של תאי השריר מנקודת התחלת המחקר (Baseline) כפי שנמדדה בביופסיה פתוחה של שריר הדו-ראשי.

מדינות בהן מתקיים המחקר

קנדה, אנגליה, ארה״ב, אירופה, אוסטרליה

פרסומים ועדכונים

דף הבית » מחקרים » Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients (BASECAMP)

English

عربيه