חברת Solid Biosciences דיווחה השבוע על התקדמות משמעותית בטיפול הגנטי SGT003 לדושן.
נכון ל-9 בינואר 2026, 33 המשתתפים במחקר INSPIRE DUCHENNE שקיבלו את הטיפול לא דווחו על תופעות לוואי חמורות כמו פגיעה כבדית או דלקת שריר הלב.
הנתונים מראים ירידה בנזק ללב, סימנים לשיפור בתפקוד הלב, ורמות מרשימות של ביטוי המיקרודיסטרופין בשריר.
החברה מתכננת פגישות בארה"ב עם ה FDA בנוגע לקבלת אישור מואץ.
מחוץ לארה"ב, הם מתקדמים לפאזה 3 של המחקר, והמשתתף הראשון לשלב זה כבר נרשם.
הטיפול קיבל אישור מיוחד בבריטניה ועשוי להיות הטיפול הגנטי הראשון לדושן שיאושר שם. נתונים נוספים צפויים להתפרסם באמצע 2026.
עמותת צעדים קטנים בקשר עם החברה בשאיפה שהמחקר יתקיים גם בארץ.
