הנחיות חדשות לטיפול בגני לחולי דושן: צעד חשוב לקראת טיפול בטוח יותר

טיפול גנטי (Gene Transfer Therapy) מהווה פריצת דרך משמעותית בטיפול במחלת הדושן.

עם התרחבות השימוש הקליני בטיפול זה, עולה הצורך בהנחיות מוסכמות ואחידות שיבטיחו מתן בטוח, מקצועי ושוויוני של הטיפול.

הנחיות אלו גובשו ע"י צוות בינלאומי של קלינאים וחוקרים, בתיאום ארגוני MDA (האיגוד למחלות ניוון שרירים ) ו- PPMD (ארגון הורים האמריקאי), נועדו להגדיר סטנדרטים לטיפול, לשפר את מעקב וניטור הבטיחות ולקדם גישה שוויונית לטיפולים חדשניים.

ההנחיות כוללות המלצות בנושאים הבאים:

• קריטריונים לבחירת מטופלים מתאימים.
• היערכות מוסדית ומתן טיפול במסגרת צוות רב-תחומי מנוסה.
• בקרה ומעקב רפואי, בדגש על שלושת החודשים הראשונים לאחר קבלת הטיפול.
• זיהוי וניהול תופעות לוואי בזמן אמת.
• גישה שוויונות לשירותי בריאות, כולל הנגשה רחבה, פיתוח מנגנוני תמיכה, הכרה בצורך בסיוע כלכלי למשפחות, נגישות שפתית וגיאוגרפית.

חשוב לדעת: נכון להיום, רק תרופת אחת אושרה על ידי ה-FDA לטיפול גנטי בדושן, אך ההנחיות עשויות להתאים גם לטיפולים נוספים שפותחו או נמצאים בפיתוח.

 ד"ר בארי ביירן (Dr. Barry Byrne) מנהל מרכז פאוול לטיפול גנטי באוניברסיטת פלורידה וחבר בדירקטוריון ה – MDA הוביל את הצוות לפיתוח הנחיות אלו. ההנחיות פורסמו אתמול (23.8) בג'ורנל המדעי Neuromuscular Disorders.