WVE-N531

קריטריונים להכללה:

1. אבחון של דושן המבוסס על המופע הקליני ועלייה ברמות CPK.
2. מוטציה המתאימה לטיפול בדילוג על אקסון 53.
3. ציון השווה או גדול ל-1 בסעיפים 1 או 2 של מבחן הכתף בהערכת ביצועי גפה עליונה- PUL.
4. תפקוד ריאתי ולב יציב, כפי שנמדד לפי הדברים הבאים: FVC גדול או שווה ל 50%, LVEF גדול מ 55% בחולים בני פחות מ 10 שנים או 45% בחולים בני 10 שנים ומעלה, בתקופה של שישה חודשים טרם הכניסה למחקר.
5. נפח שריר הכתף (deltoid) מספק לביצוע ביופסיה.
6. טיפול קבוע בסטרואידים לפחות 6 חודשים וללא שינוי במינון ב 3 חודשים טרם הכניסה למחקר.

קריטריונים לאי הכללה:

1. א. אי ספיקת לב חמורה שלדעת החוקר תמנע את יכולת השתתפות הנבדק במחקר. במקרה של אי ספיקה עם טיפול בחוסמי בטא או מעכבי ACE ניתן יהיה להשתתף כל עוד עומדים בתנאי הסף של ערכי ה LVEF. ב. הוכחה קלינית ללקוי תפקודי או מבני אחר בלב.
2. צורך בעזרה נשימתית במהלך היום או צפי לצורך כזה במהלך השנה הקרובה ע"פ חוות דעתו של החוקר. תמיכה נשימתית במהלך הלילה אינה מונעת השתתפות.
3. קבלת תרופה מחקרית קודמת (PPNO או drisapersen)
4. קבלת טיפול גנטי
5. קבלת תרופת דילוג על אקסון (viltolarsen, eteplirsen, or golodirsen) או טרנסלרנה 14 שבועות טרם הכניסה למחקר.
6. קבלת תרופת מחקר אחרת בתקופה של 3 חודשים או זמן מחצית חיים 5, הארוך מבניהם.