אחד מביטוייה של אבחנת הדושן-בקר, בשלבים המתקדמים, היא פגיעה בתפקוד שריר הלב הגורמת לקרדיומיופתיה, הפרעות קצב ואי ספיקה.
TXA127 מולקולת אנגיוטנסין (1-7), מעודדת פעילות של גורמים המשפיעים באופן חיובי על הלב [כגון brain-derived neurotrophic factor (BDNF), endothelial precursor cells (EPCs)] והוכחה כיעילה בטיפול להפחתת הפיברוזיס (רקמה צלקתית) ושיפור תפקוד הלב במודלים של בעלי חיים.
מטרתו של מחקר זה היא לבדוק את הבטיחות והיעלות של הטיפול ב TXA127 לתפקוד הלב והגפיים העליונות.
במחקר זה ישתתפו כ-10 נבדקים בני 16 ומעלה ללא יכולת הליכה, הנוטלים טיפול קבוע בסטרואידים.
קריטריונים להכללה:
זהו מחקר רב-מרכזי בעל תווית פתוחה, ללא קבוצת ביקורת. הטיפול ניתן בתדירות יומית בזריקה תת עורית.
המחקר יכלול שני שלבים:
1. שלב טיפול בתווית פתוחה של 6 חודשים. ביקורים בשלב זה להערכת הבטיחות והיעילות יערכו בסקריניניג, ביום תחילת המחקר, לאחר חודש, שלושה חודשים (ביקור בטיחות מקוצר) וחצי שנה.
2. שלב הארכה אופציונלי ל- 12 חודשים נוספים באותו טיפול לצורך הערכת הבטיחות לטווח ארוך. הביקורים בחודשים אלו יהיו לאחר 12 חודשים ו 18 חודשים מהכניסה למחקר. בנוסף, יערכו ביקורי בטיחות מקוצרים בחודשים 9 ו-15.
מדדי התוצאה העיקריים יכללו-
מדד בטיחות: מעקב אחר תופעות לוואי
מדד יעילות: השינוי המוחלט והיחסי בערך EF בבדיקת אקו לב.
מדדי התוצאה המשניים יכללו-
שינויים בתפקודי נשימה כולל Peak Expiratory Flow (PEF) ו- FVC
שינויים בביו מרקרים בבדיקות דם כולל Troponin, Brain Natriuretic Peptide (BNP), Brain-derived neurotrophic factor (BDNF)
הנ"ל יוערכו לאחר 6 ו-12 חודשים