חיפוש חופשי

TXA127

שם המחקר

A Phase 2, Single-Arm, Open-Label, Multi-Center Study to Evaluate the Safety and Efficacy of TXA127 (Angiotensin [1-7]) in Non-Ambulant Patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Cardiomyopathy who are Receiving Systemic Glucocorticoids

שם החברה

Constant Therapeutics

אסטרטגיית טיפול

טיפול בתסמינים

סטטוס

מגייס

יכולת אמבולטורית

לא

טיפול בסטרואידים

כן

גיל

גילאי 16 ומעלה

מתקיים בישראל

שלב מחקר

פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

אחד מביטוייה של אבחנת הדושן-בקר, בשלבים המתקדמים, היא פגיעה בתפקוד שריר הלב הגורמת לקרדיומיופתיה, הפרעות קצב ואי ספיקה.

TXA127 מולקולת אנגיוטנסין (1-7), מעודדת פעילות של גורמים המשפיעים באופן חיובי על  הלב [כגון brain-derived neurotrophic factor (BDNF), endothelial precursor cells (EPCs)] והוכחה כיעילה בטיפול להפחתת הפיברוזיס (רקמה צלקתית) ושיפור תפקוד הלב במודלים של בעלי חיים.

מטרת הטיפול

מטרתו של מחקר זה היא לבדוק את הבטיחות והיעלות של הטיפול ב TXA127 לתפקוד הלב והגפיים העליונות.

מאפייני משתתפים

במחקר זה ישתתפו כ-10 נבדקים בני 16 ומעלה ללא יכולת הליכה, הנוטלים טיפול קבוע בסטרואידים.

קריטריונים להכללה ואי הכללה להשתתפות במחקר

קריטריונים להכללה:

  • בנים בני 16 ומעלה, היכולים לתת את הסכמתם  להשתתפות במחקר (בגילאי 16-18 נדרשת חתימת ההורים להסכמה) ולעמוד בפרוטוקול הנדרש.
  • אבחנה גנטית של ניוון שרירים דושן
  • קרדיומיופתיה מוכחת בבדיקת אקו
    א. בגילאי 20 ומטה: ערך Eejection fraction- EF (מקטע פליטה) גדול מ 35% וקטן מ 55% וערך fractional shortening קטן או שווה ל 28%
    ב. מעל גיל 20: EF גדול מ 20% וערך fractional shortening קטן או שווה ל 28%
  • תפקוד נשמתי
    א. בגילאי 20 ומטה: FVC גדול מ 45% וקטן מ 85% וללא שימוש בתמיכה נשמתית כגון Bipap או Cpap
    ב. מעל גיל 20:FVC גדול מ 20% ובעלי יכולת להיות ללא תמיכה נשמתית לפחות 4 שעות ברצף ביום (24 שעות)
    * תלקח הבדיקה הטובה מבין שלוש ניסיונות.
    **מותר הבדל של 10%+/- בין בדיקת הסקרינינג לבדיקת הבסיס (baseline)
  • נטילת סטרואידים לפחות 6 חודשים טרם הכניסה למחקר
  • נטילת mineralocorticoid receptor antagonists  לפחות 3 חודשים טרם הכניסה למחקר
  • ללא יכולת הליכהקריטריונים לאי הכללה:
  • טיפול תוך ורידי בתרופות inotropic or vasoactive
  • ניתוח מתוכנן ב-6 חודשים מהגיוס
  • שימוש ב left ventricular assist device (LVAD)
    ערך תפקוד כלייתי glomerular filtration rate (GFR) <50 mL/min
  • מטופלים הסובלים מאלרגיה, מחלת רקמת חיבור או מחלה אוטואימונית הדורשת טיפול
  • היסטוריה או גידול נוכחי בלב
  • היצרות בינונית עד קשה, אי ספיקה או פגיעה באבי העורקים או במסתמים
  • שימוש בסמים או אלכוהול
  • בעיה בתפקודי כבד
  • סכרת לא מאוזנת
  • חוסר יכולת לעמוד בפרוטוקול המחקר ובביקורים הנדרשים
  • כל מצב אחר אשר לדעת החוקר הראשי ו/או היועץ הרפואי שולל את אפשרות המטופל להשתתף במחקר
  • קבלת טיפול תרופתי אחר במסגרת מחקר

 

 

 

 

תיאור המחקר

זהו מחקר רב-מרכזי בעל תווית פתוחה, ללא קבוצת ביקורת. הטיפול ניתן בתדירות יומית בזריקה תת עורית.

המחקר יכלול שני שלבים:
1. שלב טיפול בתווית פתוחה של 6 חודשים. ביקורים בשלב זה להערכת הבטיחות והיעילות יערכו בסקריניניג, ביום תחילת המחקר, לאחר חודש, שלושה חודשים (ביקור בטיחות מקוצר) וחצי שנה.

2. שלב הארכה אופציונלי ל- 12 חודשים נוספים באותו טיפול לצורך הערכת הבטיחות לטווח ארוך. הביקורים בחודשים אלו יהיו לאחר 12 חודשים ו 18 חודשים מהכניסה למחקר. בנוסף, יערכו ביקורי בטיחות מקוצרים בחודשים 9 ו-15.

מדדי התוצאה

מדדי התוצאה העיקריים יכללו-
מדד בטיחות: מעקב אחר תופעות לוואי
מדד יעילות: השינוי המוחלט והיחסי בערך EF בבדיקת אקו לב.

מדדי התוצאה המשניים יכללו-
שינויים בתפקודי נשימה כולל Peak Expiratory Flow (PEF)  ו- FVC
שינויים בביו מרקרים בבדיקות דם כולל Troponin, Brain Natriuretic Peptide (BNP), Brain-derived neurotrophic factor (BDNF)

הנ"ל יוערכו לאחר 6 ו-12 חודשים

מדינות בהן מתקיים המחקר

ישראל