חיפוש חופשי

SGT-001

שם המחקר

A Randomized, Controlled, Open-label, Single-ascending Dose, Phase I/II Study to Investigate the Safety and Tolerability, and Efficacy of Intravenous SGT-001 in Male Adolescents and Children With Duchenne Muscular Dystrophy

שם החברה

Solid Biosciences, LLC

אסטרטגיית טיפול

טיפול גנטי

סטטוס

פעיל, לא מגייס

יכולת אמבולטורית

לא ספציפי

טיפול בסטרואידים

כן

גיל

גילאי 4-17

שלב מחקר

פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

הכנסת חומר גני המקודד לדיסטרופין מקוצר (micro-dystrophin), ע”י עירוי חד פעמי של החומר בתוך AAV (וירוס).

מטרת הטיפול

מטרת המחקר היא לבדוק את הבטיחות, הסבילות והיעילות של הטיפול בחומר SGT-001.

מאפייני משתתפים

למחקר יגוייסו כ- 16 נבדקים בגילאי 4-17 עם וללא יכולת הליכה (ע”פ קריטריונים ספציפיים שיקבעו) הנוטלים טיפול קבוע בסטרואידים

קריטריונים להכללה ואי הכללה להשתתפות במחקר

קריטריונים להכללה:

  1. אבחנה גנטית וקלינית לדושן
  2. היעדר דיסטרופין בשריר ע”פ ביופסיה
  3. רמות נוגדנים ל AAV9 מתחת לסף מוגדר ע”פ פרוטוקול ספציפי
  4. תפקודי לב וריאות יציבים
  5. ילדים עם יכולת ניידות מוגדרת ע”פ פרוטוקול ספציפי ומתבגרים שאינם ניידים ע”פ הגדרת פרוטוקול ספסציפי.
  6. מינון יומי קבוע של סטרואידים בטווח של לפחות 12 שבועות טרם הכניסה למחקר

קריטריונים לאי הכללה:

  1. מצב רפואי או ממצאים בבדיקה פיזיקלית, בבדיקת א.ק.ג ו/או בבדיקות מעבדה היכולים לפגוע בבטיחותו של הנבדק, להפריע להשלמת הטיפול, המעקב ותוצאות המחקר
  2. אבנורמליות בבדיקת תפקודי כבר
  3. אבנורמליות בבדיקת תפקודי כליות
  4. בעיות קרישה משמעותיות קלינית
  5. תפקוד לבבי לקוי ע”פ בדיקת MRI או אקו לב
  6. תקודי נשימה לקויים ע”פ ערכי בדיקת FVC או צורך בתמיכה נשימתית ביום
  7. דפורמציה או קיבועים בעמוד השידרה
  8. Body mass index שווה או גדול מאחוזון 95 מותאם גיל
  9. חשיפה לתרופת מחקר אחרת 3 חודשים או זמן מחצית חיים של 5 טרם הכניסה למחקר
  10. חשיפה לתרופות מכוונות לביטוי דיסטרופין או יוטרופין 6 חודשים טרם הכניסה למחקר

נבדקים השוקלים על 30 ק”ג לא יוכלו להכלל במחקר בשלב זה. 2 הנבדקים שיוגייסו בשלב הבא לא יוכלו לשקול 18 ק”ג או פחות.

תיאור המחקר

מחקר השוואתי, רנדומלי, בתווית פתוחה.

המחקר כלל קבוצת ביקורת שקיבלה פלצבו של 4 נבדקים שגוייסו והמעקב אחריהם נמשך. הגיוס הבא יהיה רק עבור קבוצת טיפול, דהיינו כולם יקבלו את התרופה. קבוצות המחקר יהיו:

  1. קבוצה שתקבל את התרופה במינון ההתחלתי שלה
  2. קבוצה שתקבל מינון גוב יותר
  3. קבוצת הביקורת המתאימה לטיפול אך שלא תקבל אותו. לאחר השלמת שנה במחקר יוכלו גם לקבל את התרופה במינון שיקבע.

התרופה תינתן בעירוי ויריד חד פעמי.

משך המעקב יהיה 5 שנים

 

מדדי התוצאה

מדדי התוצאה העיקריים של המחקר יהיו:

  1. יעילות- שינוי ברמות המיקרו-דיסטרופין בביופסיית שריר כשנה לאחר קבלת הטיפול, בהשוואה לנקודת ההתחלה
  2. בטיחות- מספר תופעות הלוואי
  3. שכיחות תוצאות אבנורמליות בבדיקות מעבדה
  4. שכיחות תוצאות אבנורמליות בבדיקת סימנים חיוניים
  5. שכיחות תוצאות אבנורמליות בבדיקה פיזיקלית
  6. שכיחות תוצאות אבנורמליות בבדיקת ECG

כל התוצאות יוערכו לאחר 12 שבועות מיום קבלת הטיפול.

מדינות בהן מתקיים המחקר

ארה״ב

לצפייה בהרצאה בנושא המחקר מתוך כנס 2020

פרסומים ועדכונים

מאמרים קשורים