הכנסת חומר גני המקודד לדיסטרופין מקוצר (micro-dystrophin), ע"י עירוי חד פעמי של החומר בתוך AAV (וירוס).
מטרת המחקר היא לבדוק את הבטיחות, הסבילות והיעילות של הטיפול בחומר SGT-001.
למחקר יגוייסו כ- 16 נבדקים בגילאי 4-17 עם וללא יכולת הליכה (ע"פ קריטריונים ספציפיים שיקבעו) הנוטלים טיפול קבוע בסטרואידים
קריטריונים להכללה:
קריטריונים לאי הכללה:
נבדקים השוקלים על 30 ק"ג לא יוכלו להכלל במחקר בשלב זה. 2 הנבדקים שיוגייסו בשלב הבא לא יוכלו לשקול 18 ק"ג או פחות.
מחקר השוואתי, רנדומלי, בתווית פתוחה.
המחקר כלל קבוצת ביקורת שקיבלה פלצבו של 4 נבדקים שגוייסו והמעקב אחריהם נמשך. הגיוס הבא יהיה רק עבור קבוצת טיפול, דהיינו כולם יקבלו את התרופה. קבוצות המחקר יהיו:
התרופה תינתן בעירוי ויריד חד פעמי.
משך המעקב יהיה 5 שנים
מדדי התוצאה העיקריים של המחקר יהיו:
כל התוצאות יוערכו לאחר 12 שבועות מיום קבלת הטיפול.