חיפוש חופשי

PGN-EDO51

שם המחקר

שם החברה

PepGen

מתקיים ב-

אסטרטגיית טיפול

דילוג על אקסון

סטטוס

יכולת אמבולטורית

טיפול בסטרואידים

גיל

שלב מחקר

פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

התרופה מתאימה לחולי דושן עם אבחון גנטי המתאים לדילוג על אקסון 51. החומר הפעיל נקשר לאקסון 51 ובכך מאפשר חיבור בין שני קצות החסר והיווצרות של החלבון דיסטרופין.

מוטציות חסר אפשריות המתאימות לדילוג על אקסון 51 (אך אינן מוגבלות ל): 50, 49-50, 48-50, 47-50, 45-50, 43-50, 42-50, 52, 52-58, 52-61

מטרת הטיפול

מאפייני משתתפים

קריטריונים להכללה ואי הכללה להשתתפות במחקר

תיאור המחקר

מדדי התוצאה

פרסומים ועדכונים

מאמרים קשורים