חיפוש חופשי

PGN-EDO51

שם החברה

PepGen

אסטרטגיית טיפול

דילוג על אקסון

שלב מחקר

פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

התרופה מתאימה לחולי דושן עם אבחון גנטי המתאים לדילוג על אקסון 51. החומר הפעיל נקשר לאקסון 51 ובכך מאפשר חיבור בין שני קצות החסר והיווצרות של החלבון דיסטרופין.

מוטציות חסר אפשריות המתאימות לדילוג על אקסון 51 (אך אינן מוגבלות ל): 50, 49-50, 48-50, 47-50, 45-50, 43-50, 42-50, 52, 52-58, 52-61

סרטונים קשורים

סקירת אסטרטגיות המחקר והטיפול במחלה ומחקרים קליניים בתחום דילוג אקסונים