התרופה מתאימה לחולי דושן עם אבחון גנטי המתאים לדילוג על אקסון 51. החומר הפעיל נקשר לאקסון 51 ובכך מאפשר חיבור בין שני קצות החסר והיווצרות של החלבון דיסטרופין.
מוטציות חסר אפשריות המתאימות לדילוג על אקסון 51 (אך אינן מוגבלות ל): 50, 49-50, 48-50, 47-50, 45-50, 43-50, 42-50, 52, 52-58, 52-61
שלב 1 של המחקר לבדיקת בטיחות התרופה באנשים בריאים הסתיים.
מטרת המחקר היא לבדוק את הבטיחות והסבילות של התרופה PGN-EDO51 במינונים עולים
10 בנים עם אבחנה של דושן בני 10 ומעלה המתאימים לטיפול בדילוג על אקסון
קריטריונים להכללה
קריטריונים לאי הכללה:
זהו מחקר בתווית פתוחה שיכלול 10 נבדקים.
המחקר בנוי מ-2 תקופות: סקרינינג עד 45 ימים ותקופת הטיפול בת 16 שבועות.
התרופה ניתנת דרך הוריד.
מדד התוצאה העיקרי יהיה תופעות לוואי ותופעות לוואי חמורות
מדדי התוצאה המשניים יכללו מדדים פרמקוקנטיים בבדיקות דם כגון ספיגה, ריכוזים שונים וזמן מחצית חיים של התרופה
