Pamrevlumab- LELANTOS

קריטריונים להכללה:

1. בנים בני 12 שנים לפחות שאינם אמבולטוריים בבדיקת הסקרינינג
2. חתימה על הסכמה מדעת של המטופל ו/או אפוטרופוס ע"פ תקנות מקומיות
3. בנבדקים בעלי פוטנציאל להורות -שימוש באמצעי מניעה בזמן המחקר וכ-3 חודשים לאחר קבלת המינון האחרון של התרופה
4. אבחון גנטי מוכח לדושן
5. ציון במבחן Brooke לכתפיים וידיים ≤5
6. יכולת לעבור בדיקת MRI לגפיים עליונות ולשריר הלב
7. בעלי יכולת לבצע בדיקת תפקודי נשימה (ספירומטריה)
8. FVC של בין 45%-85% מהצפוי
9. LVEF (Left ventricular ejection fraction) ≥ 50% בבדיקת  MRI
10. במקרה של קרדיומיופטיה הנבדק צריך להיות על מינון קבוע של תרופות לטיפול לבבי לפחות חודש לפני בדיקת סקרינינג
11. טיפול בסטרואידים לפחות 6 חודשים עם מינון קבוע 3 חודשים לפני סקרינינג (למעט התאמה למשקל גוף) ושאינו צפוי להשתנות משמעותית בתקופת המחקר. מינון זה צריך להיות תואם להנחיות הטיפול בדושן.
12. קיבל בעבר חיסון לפנאומוקוק ומקבל חיסוני שפעת שנתיים
13. תפקודי כליות, כבד וערכים המטולוגיים ואלקטרוליטיים תקינים

קריטריונים לאי הכללה:

1. חשיפה קודמת לתרופה pamrevlumab
2. BMI ≤ 40 או משקל מעל 117 ק"ג
3. תגובה אלרגית לנוגדנים מונוקלונליים ( monoclonal antibodies)
4. חשיפה לתרופת מחקר כלשהי 30 יום טרם הסקרינינג או שימוש בתרופות מאושרות לדושן (לדג'  eteplirsen, ataluren, (golodirsen בתקופה המוגדרת בפרוטוקול (למעט סטרואידים)
5. כשל לבבי חמור, הפרעות קצב הדורשות טיפול
6. צורך בהנשמה של מעל ל 16 שעות ביום
7. אשפוז על רקע כשל נשמתי 8 שבועות לפני סקרינינג
8. אסטמה לא יציבה או מחלות במערכת נשימה שלדעת החוקר יכולת להשפיע על התפקוד הנשמתי
9. החוקר סבור שהנבדק לא מתאים להשתתף במחקר באופן מלא ובהתאם לפרוטוקול