חיפוש חופשי

Pamrevlumab- LELANTOS

שם המחקר

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Trial of Pamrevlumab (FG-3019) or Placebo in Combination With Systemic Corticosteroids in Subjects With Non-ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

שם החברה

FibroGen

מתקיים ב-

ישראל, קנדה, ארה״ב, אירופה, אוסטרליה, סין

אסטרטגיית טיפול

טיפול בתסמינים

סטטוס

פעיל, לא מגייס

יכולת אמבולטורית

לא

טיפול בסטרואידים

כן

גיל

גילאי 12 ומעלה

שלב מחקר

פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

הטיפול ב-Pamrevlumab אמור להוריד את רמות הפיברוזיס ברקמות. החומר הפעיל הינו נוגדן  (monoclonal antibody) הקושר ומנטרל את ה- CTGF, הורמון הגדילה של רקמת החיבור, שהינו אחד הגורמים העיקריים בהיווצרות הפיברוזיס.

מטרת הטיפול

להעריך את הבטיחות והיעילות של Pamrevlumab  בשילוב עם טיפול בסטרואידים ובהשוואה לפלצבו בחולי דושן לא אמבולטוריים

מאפייני משתתפים

למחקר יגויסו 90 נבדקים בני 12 ומעלה ללא יכולת אמבולטורית הנוטלים טיפול בסטרואידים באופן קבוע.

קריטריונים להכללה ואי הכללה להשתתפות במחקר

קריטריונים להכללה:

  1. בנים בני 12 שנים לפחות שאינם אמבולטוריים בבדיקת הסקרינינג
  2. חתימה על הסכמה מדעת של המטופל ו/או אפוטרופוס ע”פ תקנות מקומיות
  3. בנבדקים בעלי פוטנציאל להורות -שימוש באמצעי מניעה בזמן המחקר וכ-3 חודשים לאחר קבלת המינון האחרון של התרופה
  4. אבחון גנטי מוכח לדושן
  5. ציון במבחן Brooke לכתפיים וידיים ≤5
  6. יכולת לעבור בדיקת MRI לגפיים עליונות ולשריר הלב
  7. בעלי יכולת לבצע בדיקת תפקודי נשימה (ספירומטריה)
  8. FVC של בין 45%-85% מהצפוי
  9. LVEF (Left ventricular ejection fraction) ≥ 50% בבדיקת  MRI
  10. במקרה של קרדיומיופטיה הנבדק צריך להיות על מינון קבוע של תרופות לטיפול לבבי לפחות חודש לפני בדיקת סקרינינג
  11. טיפול בסטרואידים לפחות 6 חודשים עם מינון קבוע 3 חודשים לפני סקרינינג (למעט התאמה למשקל גוף) ושאינו צפוי להשתנות משמעותית בתקופת המחקר. מינון זה צריך להיות תואם להנחיות הטיפול בדושן.
  12. קיבל בעבר חיסון לפנאומוקוק ומקבל חיסוני שפעת שנתיים
  13. תפקודי כליות, כבד וערכים המטולוגיים ואלקטרוליטיים תקינים

קריטריונים לאי הכללה:

  1. חשיפה קודמת לתרופה pamrevlumab
  2. BMI ≤ 40 או משקל מעל 117 ק”ג
  3. תגובה אלרגית לנוגדנים מונוקלונליים ( monoclonal antibodies)
  4. חשיפה לתרופת מחקר כלשהי 30 יום טרם הסקרינינג או שימוש בתרופות מאושרות לדושן (לדג’  eteplirsen, ataluren, (golodirsen בתקופה המוגדרת בפרוטוקול (למעט סטרואידים)
  5. כשל לבבי חמור, הפרעות קצב הדורשות טיפול
  6. צורך בהנשמה של מעל ל 16 שעות ביום
  7. אשפוז על רקע כשל נשמתי 8 שבועות לפני סקרינינג
  8. אסטמה לא יציבה או מחלות במערכת נשימה שלדעת החוקר יכולת להשפיע על התפקוד הנשמתי
  9. החוקר סבור שהנבדק לא מתאים להשתתף במחקר באופן מלא ובהתאם לפרוטוקול

תיאור המחקר

זהו מחקר רנדומלי, כפול סמיות.

המחקר יכלול שתי קבוצות נבדקים שיחולקו ביחס שווה.

קבוצה A תקבל את תרופת המחקר pamrevlumab במינון של 35 מ”ג לק”ג עם טיפול סטרואידים במקביל, קבוצה B תקבל פלצבו עם טיפול סטרואידים במקביל.

תרופת המחקר (pamrevlumab 35 מ”ג לק”ג) או הפלצבו יינתנו בעירוי תוך ורידי, אחת לשבועיים.

המחקר יכלול 3 פרקי זמן- סקרינינג עד 4 שבועות, תקופת הטיפול- 52 שבועות ומעקב אחר בטיחות- 4 שבועות נוספים עד להערכה אחרונה.

מטופלים שישלימו 52 שבועות, הן מקבוצת התרופה האקטיבית והן מקבוצת הפלצבו יוכלו לעבור להמשך טיפול בתווית פתוחה.

 

מדדי התוצאה

מדד תוצאה עיקרי: השינוי בציון במבחן Performance of Upper Limb (PUL) בשבוע 52 לעומת ההערכה הראשונה

מדדי תוצאה משניים: יוערכו השינויים בפרמטריים הבאים בשבוע 52 בהשוואה לנקודת ההתחלה-

  • תפקודי ריאות
  • כוח אחיזה, grip (ימדד ב Hand Held Myometry )

שינוי בתפקודי לבבי (LVEF % בבדיקת MRI)

הרצאה בנושא המחקר מתוך כנס צעדים קטנים, 2020

פרסומים ועדכונים

מאמרים קשורים