נוסחה משופרת של התרופה אקסונדיס 51: החומר הפעיל הגורם לדילוג על האקסון 51 ומאפשר היווצרות של חלבון מקוצר מחובר למקטע חלבוני המגביר את חדירות החומר אל תוך תאי השריר
לקבוע מינון בטוח של התרופה בחולי דושן
במחקר ישתתפו כ 60 נבדקים בגילאי 7-21 עם ו/או ללא יכולת אמבולטורית ועם ו/או ללא טיפול בסטרואידים.
הכללה:
משתתפים שטופלו בעבר ב-SRP-5051: קיבל טיפול קודם ב-SRP-5051 בחלק A של מחקר זה או במחקר 5051-102.
אחרים:
אי הכללה:
משתתפים שטופלו בעבר עם SRP-5051 ומשתתפים חדשים-
תווית פתוחה, לא רנדומלי. מתן מינונים עולים
המחקר יחולק לשני חלקים:
חלק ראשון- A: הנבדקים יקבלו אחד מתוך 5 מינונים עולים בהדרגה, במטרה לקבוע את המינון המקסימלי הנסבל. התרופה תינתן בתדירות של אחת לחודש למשך של עד 75 שבועות. לאחר קביעת המינון המקסימלי המטופלים שישלימו את שלב זה יעברו להשתתף בשלב השני של המחקר.
חלק שני- B: הנבדקים יקבלו את המינון הגבוה שנקבע בחלק A אחת לחודש למשך של שנתיים. בחלק זה ישתתפו נבדקים שהשלימו את שלב A וכן נבדקים חדשים.
מדדים עיקריים:
חלק A- שכיחות תופעות לוואי כולל תוצאות שאינן תקינות בבדיקות מעבדה. יוערך במסגרת זמן של 75 שבועות
חלק B- השינוי ברמות הדיסטרופין מנקודת ההתחלה (baseline) לשבוע 28
מדדים משניים: