חיפוש חופשי

MOMENTUM SRP-5051

שם המחקר

Two-Part Study for Dose Determination of SRP-5051 (Vesleteplirsen) (Part A), Then Dose Expansion (Part B) in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 51-Skipping Treatment (MOMENTUM)

שם החברה

Sarepta

אסטרטגיית טיפול

דילוג על אקסון

סטטוס

מגייס

יכולת אמבולטורית

לא ספציפי

טיפול בסטרואידים

לא ספציפי

גיל

גילאי 7-21

שלב מחקר

פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

נוסחה משופרת של התרופה אקסונדיס 51: החומר הפעיל הגורם לדילוג על האקסון 51 ומאפשר היווצרות של חלבון מקוצר מחובר למקטע חלבוני המגביר את חדירות החומר אל תוך תאי השריר

מטרת הטיפול

לקבוע מינון בטוח של התרופה בחולי דושן

מאפייני משתתפים

במחקר ישתתפו כ 60 נבדקים בגילאי 7-21 עם ו/או ללא יכולת אמבולטורית ועם ו/או ללא טיפול בסטרואידים.

קריטריונים להכללה ואי הכללה להשתתפות במחקר

הכללה:

משתתפים שטופלו בעבר ב-SRP-5051: קיבל טיפול קודם ב-SRP-5051 בחלק A של מחקר זה או במחקר 5051-102.

אחרים:

  1. אבחנה גנטית של ניוון שרירים של דושן המתאימים לטיפול בדילוג של אקסון 51.
  2. טיפול במינון יציב של סטרואידים  לפחות 12 שבועות לפני מתן תרופת המחקר או שלא קיבל סטרואידים במשך 12 שבועות לפני מתן תרופות המחקר
  3. תפקודי ריאה יציבים (FVC  ≥40% )

אי הכללה:

משתתפים שטופלו בעבר עם SRP-5051 ומשתתפים חדשים-

  1. נוכחות של מחלה משמעותית או כל מצב אחר שעלול, לדעת החוקר, להפריע להשתתפות בניסוי.
  2. היסטוריה של היפומגנזמיה (ערכי מגנזיום נמוכים) 12 שבועות טרם הכניסה למחקר
  3. התחלה או שינוי במינון תרופתי אחר ב 12 שבועות טרם הכניסה למחקר (למעט התאמה למשקל) כולל תרופות לבביות
  4. התחלה או שינוי במינון של תוספים ב 12 שבועות טרם הכניסה למחקר
  5. בעיה בתפקוד לבבי בבדיקת אקו ע”פ מדד LVEF<40.0% ב 12 שבועות טרם הכניסה למחקר
  6. טיפול אחר לדילוג על 51 או טיפול גנטי במסגרת מחקרית בטווח של 12 שבועות טרם הכניסה למחקר

תיאור המחקר

תווית פתוחה, לא רנדומלי. מתן מינונים עולים

המחקר יחולק לשני חלקים:

חלק ראשון- A: הנבדקים יקבלו אחד מתוך 5 מינונים עולים בהדרגה, במטרה לקבוע את המינון המקסימלי הנסבל. התרופה תינתן בתדירות של אחת לחודש למשך של עד 75 שבועות. לאחר קביעת המינון המקסימלי המטופלים שישלימו את שלב זה יעברו להשתתף בשלב השני של המחקר.

חלק שני- B: הנבדקים יקבלו את המינון הגבוה שנקבע בחלק A אחת לחודש למשך של שנתיים. בחלק זה ישתתפו נבדקים שהשלימו את שלב A וכן נבדקים חדשים.

מדדי התוצאה

מדדים עיקריים:

חלק A- שכיחות תופעות לוואי כולל תוצאות שאינן תקינות בבדיקות מעבדה. יוערך במסגרת זמן של 75 שבועות

חלק B- השינוי ברמות הדיסטרופין מנקודת ההתחלה (baseline) לשבוע 28

מדדים משניים:

  1. חלק A- ריכוזי (פרמוקנטיקה) התרופה ותוצריה (SRP-5051A) בפלזמה (לפני ובמספר נקודות זמן עד 32 שעות מקבלת התרופה)
  2. חלק A- ריכוזי התרופה בשתן (לפני ובמספר נקודות זמן עד 48 שעות מקבלת התרופה)
  3. חלק B- שינוי ברמות ה’דילוג’ על האקסון (Exon-Skipping)- בשבוע 28
  4. חלק B- שכיחות תופעות לוואי. יוערך במסגרת זמן של כ 104 שבועות כולל אבנורמליות בבדיקות מעבדה
  5. חלק B- ריכוזי (פרמוקנטיקה) התרופה ותוצריה בפלזמה (SRP-5051A) (לפני ובמספר נקודות זמן עד 48 שעות מקבלת התרופה)
  6. חלק B- ריכוזי התרופה בשתן (לפני ובמספר נקודות זמן עד 48 שעות מקבלת התרופה)
  7. חלק B- השינוי בעצימות ואחוז הסיבים החיוביים לדיסטרופין בשבוע 28

מדינות בהן מתקיים המחקר

קנדה, ארה״ב, אירופה

פרסומים ועדכונים

מאמרים קשורים