חיפוש חופשי

ATL1102

שם המחקר

A phase 2 open label, study to determine the safety, efficacy and pharmacokinetic profile of weekly dosing of ATL1102 in patient with non-ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy

שם החברה

Antisense Therapeutics

מתקיים ב-

אוסטרליה

אסטרטגיית טיפול

טיפול בתסמינים

סטטוס

הסתיים

יכולת אמבולטורית

לא

טיפול בסטרואידים

כן

גיל

10-18

שלב מחקר

פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

ATL1102 הינו antisense oligonucleotide המיועד לעכב ביטוי של CD49d בתאי T המעורבים בתהליכי הדלקת במחלת הדושן וע”י כך להוריד את רמת הדלקת הנוצרת בעקבות החסר בדיסטרופין.

מטרת הטיפול

להעריך את הבטיחות והיעילות של ATL1102 במטופלים עם דושן.

מאפייני משתתפים

במחקר השתתפו 9 נבדקים עם אבחנה של דושן, בני 10-18 שנים, ללא יכולת אמבולטורית לפחות 3 חודשים. הנבדקים היו תחת טיפול סטרואידים לפחות 3 חודשים טרם התחלת המחקר או ללא טיפול. בעלי משקל גוף של 25-65 ק”ג.

קריטריונים להכללה ואי הכללה להשתתפות במחקר

תיאור המחקר

מחקר שלב 2, בתווית פתוחה בעל קבוצת מחקר אחת. הנבדקים יקבלו את התרופה ATL1102 במינון של 25 מ”ג בהזרקה תת עורית פעם בשבוע למשך של 24 שבועות.

ההיענות ללקיחת התרופה תוערך ע”י רישום ביומן מעקב ואיסוף חזרה של בקבוקי התרופה.

מדדי התוצאה

מדד עיקרי -בטיחות וסבילות: יבוצע מעקב אחרי תופעות לוואי. כמו כן, יערכו בדיקות מעבדה לתפקודי כבד וקרישה. הערכות אלו יבוצעו אחת לשבוע- שבועיים וכן לאחר סיום מתן התרופה, בשבוע 28 ו-32.

מדדים משניים להערכת היעילות יכללו-

  • הערכת רמות לימפוציטים
  • תפקודי גפה עליונה במבחן PUL ו- Moviplate assessment. כוח שרירים באחיזת גריפ (כף יד) ופינצ’ (אצבעות). מדדים אלו יילקחו בשבועות 5,8,12 ו-24.
  • תפקודי נשימה- % predicted peak expiratory flow (PEF), % predicted vital capacity (FVC)
  • איכות חיים
  • מדדים פרמוקנטיים של התרופה
הרצאה בנושא המחקר מתוך כנס צעדים קטנים, 2020

פרסומים ועדכונים

מאמרים קשורים