תפריט
ATL1102 הינו antisense oligonucleotide המיועד לעכב ביטוי של CD49d בתאי T המעורבים בתהליכי הדלקת במחלת הדושן וע"י כך להוריד את רמת הדלקת הנוצרת בעקבות החסר בדיסטרופין.
להעריך את הבטיחות והיעילות של ATL1102 במטופלים עם דושן.
במחקר השתתפו 9 נבדקים עם אבחנה של דושן, בני 10-18 שנים, ללא יכולת אמבולטורית לפחות 3 חודשים. הנבדקים היו תחת טיפול סטרואידים לפחות 3 חודשים טרם התחלת המחקר או ללא טיפול. בעלי משקל גוף של 25-65 ק"ג.
מחקר שלב 2, בתווית פתוחה בעל קבוצת מחקר אחת. הנבדקים יקבלו את התרופה ATL1102 במינון של 25 מ"ג בהזרקה תת עורית פעם בשבוע למשך של 24 שבועות.
ההיענות ללקיחת התרופה תוערך ע"י רישום ביומן מעקב ואיסוף חזרה של בקבוקי התרופה.
מדד עיקרי -בטיחות וסבילות: יבוצע מעקב אחרי תופעות לוואי. כמו כן, יערכו בדיקות מעבדה לתפקודי כבד וקרישה. הערכות אלו יבוצעו אחת לשבוע- שבועיים וכן לאחר סיום מתן התרופה, בשבוע 28 ו-32.
מדדים משניים להערכת היעילות יכללו-
