חיפוש חופשי
לתרומה
Facebook Youtube Instagram

English

عربيه

לכל המחקרים

AGAMREE -Vamorolone 2y-<4y; 7y-<18y

שם המחקר

A Phase II Open-Label, Multiple Dose Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Exploratory Efficacy of Vamorolone in Boys Ages 2 to <4 Years and 7 to <18 Years With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD

שם החברה

Santhera Pharmaceuticals

אסטרטגיית טיפול

טיפול בתסמינים

סטטוס

מגייס

טיפול בסטרואידים

לא

גיל

גילאי 2-4, גילאי 7-18

שלב מחקר

פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

התרופה ומורולון (Vamorolon) היא נוסחה של סטרואיד חדש שאמור לשמר את הפעילות האנטי-דלקתית (דרך דיכוי NFkB בשלוב עם פעילות שאינה אופיינית לסטרואידים כמו ייצוב הממברנה) תוך הפחתה משמעותית בתופעות הלוואי הלא רצויות של הסטרואידים המקובלים, כגון עיכוב בגדילה ואוסטאופורוזיס

מטרת הטיפול

מטרת המחקר היא להעריך את הבטיחות, הסבילות, הפרמקוקניטקה PK (השפעת הגוף על תרופה) והפרמודינאמיקה (השפעת התרופה על הגוף) PD, היעילות הקלינית, השפעות על התנהגות ונוירופסיכולוגיה, ותפקוד גופני, של התרופה vamorolone לאורך תקופת טיפול של 12 שבועות בילדים המאובחנים עם דושן  בגילאי שנתיים עד <4 שנים, וכאלו שטופלו בסטרואידים המקובלים בגילאי 7 עד <18 שנים.

מאפייני משתתפים

ילדים צעירים עם אבחנה של דושן בגילאי 2-4 שנים שלא טופלו בעבר בסטרואידים, וילדים/ נערים בני 7-18 שטופלו בעבר בסטרואדים והפסיקו את הטיפול.

קריטריונים להכללה ואי הכללה להשתתפות במחקר

קריטריונים להכללה:

  1. הסכמה מדעת כמקובל
  2. בעלי אבחנה מוכחת לדושן
  3. גילאי שנתיים עד יום לפני יום הולדת 4 שנים או 7 שנים עד יום לפני יום הולדת 18.
  4. בנבדקים בני 7-18 אשר נטלו סטרואידים מקובלים, הטיפול צריך להיות במינון קבוע לפחות 3 חודשים טרם הכניסה למחקר (טיפול בסטרואידים בשאיפה או באופן שטחי על העור, מותר עד 4 שבועות לפני הכניסה למחקר או אם ממשיך במינון קבוע בזמן המחקר והתחיל לפחות 4 שבועות לפני הכניסה למחקר)
  5. תוצאות בדיקות מעדה בטווחי הנורמה או שאינן משמעויות קליניות לדעת החוקר הראשי
  6. עדות לחיסוניות לאבעבועות רוח
  7. המשתתף והוריו/ האפוטרופוס שלו יכולים לעמוד בדרישות הפרוטוקול כולל הגעה לביקורים ונטילת התרופה כנדרש

קריטריונים לאי הכללה:

  1. היסטוריה של מחלת כליה, כבד סכרת או כשל חיסוני.
  2. זיהום פטרייתי או ויראלי כרוני או בזמן האחרון.
  3. טיפול ב mineralocorticoid receptor agents כגון: spironolactone, eplerenone, canrenone, prorenone, mexrenone בתקופה של 4 שבועות טרם הכניסה למחקר.
  4. היפראלדוסטרוניזם- הפרשת יתר של ההורמון אלדוסטרון מבלוטת יותרת הכליה
  5. קרדיומיופתיה סימפטומטית
  6. במשתתפים בני 2-4, טיפול בגלוקוקוטיקואידים כיום או בעבר.
  7. אלרגיה או רגישות לתרופה או לאחד ממרכיביה
  8. שימוש בתרופה idebenone אידבנון בטווח של 4 שבועות לפני הכניסה למחקר
  9. קושי קוגניטיבי או התנהגותי חמור שלדעת החוקר יכול להפריע להשתתפות במחקר.
  10. מצב רפואי, היסטוריה רפואית, ממצאים בבדיקות, היכולים לפגוע בבטיחות, בעקביות הטיפול והמעקב או ישפיעו על תוצאות המחקר על פי דעת החוקר
  11. נטילת תוספים כגון קו אנזים Q10, קראטין ואחרים בטווחש של 4 שבועות טרם הכניסה למחקר.
  12. שימוש בתרופה מאושרת למחלה
  13. קבלת חיסון חי 14 ימים לפני התחלת הטיפול במחקר
  14. שימוש בתרופה מחקרית אחרת בטווח של 3 חודשים טרם הכניסה למחקר
  15. השתתף בעבר במחקר בוומורולון

תיאור המחקר

זהו מחקר שלב II זה בתווית פתוחה, במספר מינונים של התרופה ומורולון כולל  2.0 מ"ג/ק"ג (בנבדקים הראשונים שיגויסו) ו-6.0 מ"ג/ ק"ג במשך תקופת טיפול של 3 חודשים.

התרופה ניתנת דרך הפה בתדירות יומית. בתום תקופת הטיפול (3 חודשים) המשתתפים יוכלו להחליט האם הם ממשיכים בטיפול בומרולון, מפסיקים או עוברים לטיפול בסטרואידים המקובלים. מי שיפסיק טיפול לגמרי (ולא ימישך בומורולון או בסטרואידים מקובלים אחרים) יעבור תקופת טיפול של 4 שבועות נוספים להורדת המינון בהדרגה עד להפסקה.

 

 

מדדי התוצאה

מדדי תוצאה עיקריים:

  1. שינוי ב BMI בשבוע 12
  2. שינוי במשקל בכל ביקור (שבוע 2,6,12 ו-16)
  3. שינוי בגובה בשבוע 12.
  4. שינוי בלחץ דם, דופק, קצב נשימה וטמפרטורת גוף בכל ביקור (שבוע 2,6,12 ו-16)
  5. מספר המשתתפים עם מאפייני תסמונת קושינג (השמנה, סכרת, אוסטאופרוזיס, יתר לחץ דם)
  6. מספר המשתתפים עם תוצאות חריגות בבדיקות מעבדה שונות.
  7. מספר המשתתפים עם תוצאות חריגות בבדיקת א.ק.ג.
  8. מספר המשתתפים עם גלאוקומה
  9. מספר המשתתפים עם קטרקט
  10. מספר המשתתפים עם תופעות לוואי

מדדי תוצאה משניים:

  1. שינויים בריכוזי התרופה בגוף בבדיקות שונות ביום הראשון ובשבוע 12
  2. שינויים בבדיקת דם בצום ברמות הגלוקוז והאינסולין בשבוע 12
  3. שינויים ברמות המוגלובין בשבוע 12
  4. שינויים בבדיקת תפקוד מוטורי Bayley-III לגילאי 2-4 בשבוע 12
  5. שינויים בבדיקת תפקודי ידיים Performance of Upper Limb (PUL) בנבדקים בני 7-18 בשבוע 12
  6. שינויים במבחן התנהגותי Personal Adjustment and Role Skills Scale, ed. 3 (PARS III) בשבוע 12
  7. שינויים במבחן תפקוד פיזי Pediatric Outcome Data Collection Instrument (PODCI) בשבוע 12
  8. שינויים בהערכת הטיפול התרופתי Medication Acceptability Assessment בנבדקים בני 7-18 וב- Ease of Study Medication Administration Assessment בנבדקים בני 2-4 בשבוע 12
  9. שינוי בריכוז osteocalcin וב- C terminal peptide fragment of collagen 1 (CTX) בסרום בשבוע 12
לקריאה נוספת באתר המחקרים הבינלאומיים
לקריאה נוספת באתר המחקרים הבינלאומיים
Facebook Twitter Youtube Instagram

קישורים מהירים

יצירת קשר