התרופה ומורולון (Vamorolon) היא נוסחה של סטרואיד חדש שאמור לשמר את הפעילות האנטי-דלקתית (דרך דיכוי NFkB בשלוב עם פעילות שאינה אופיינית לסטרואידים כמו ייצוב הממברנה) תוך הפחתה משמעותית בתופעות הלוואי הלא רצויות של הסטרואידים המקובלים, כגון עיכוב בגדילה ואוסטאופורוזיס
מטרת המחקר היא להעריך את הבטיחות, הסבילות, הפרמקוקנטיקה (השפעת הגוף על תרופה) PK, הפרמודינאמיקה (השפעת התרופה על הגוף) PD ויעילות קלינית של התרופה וומורלון במינון של 500 מ"ג (250 מ"ג למשקל גוף הנמוך מ 50 ק"ג) במתן יומי, בהשוואה לפלצבו למשך 24 שבועות בבנים עם אבחנה של ניוון שרירים בקר
במחקר זה ישתתפו כ 39 צעירים ובוגרים המאובחנים עם ניוון שרירים בקר בגילאי 18 עד 64 (יום לפני יום הולדת 65).
קריטריונים להכללה:
קריטריונים לאי הכללה:
זהו מחקר שלב 2, כפול סמיות רנדומלי המתבצע בהשוואה לקבוצת ביקורת שתקבל פלצבו (ביחס של 1:2- תרופת המחקר:פלצבו) . התרופה תילקח דרך הפה במתן יומי. משך תקופת הטיפול המחקר תהיה בת 24 שבועות. משתתפים אשר יהיו מעוניינים להמשיך בטיפול לאחר ה 24 שבועות יוכלו להמשיך בקבלת התרופה וומורולון ולסיים את המעקב במסגרת המחקר. משתתפים אשר לא יהיו מעוניינים להמשיך ולקבל את התרופה לאחר 24 שבועות, ימשיכו לתקופה נוספת של 4 שבועות בה יורידו בהדרגה את המינון שניתן עד להפסקתו של הטיפול וסיום ההשתתפות במחקר. בשבוע 26 יערך ביקור טלפוני למשתתפים אלו.
.
מדדי התוצאה העיקריים יכללו:
מדדי תוצאה משניים: