AGAMREE-Vamorolone in Becker Muscular Dystrophy

קריטריונים להכללה:

1. חתימה על הסכמה מדעת כמקובל
2. בעלי אבחנה מוכחת לבקר
3. גיל 18 שנים עד 64 (יום לפני יום הולדת 65)
4. יכולת לבצע את מבחן ההליכה/ ריצה ל 10 מטר בזמן השווה או קטן מ 30 שניות. שימוש באביזר עזר לניידות (כגון מקל או הליכון) מותר
5. ציון במבחן מוטורי NSAA שווה או קטן מ 32
6. Subject has an NSAA score ≤ 32 at screening.
7. תוצאות בדיקות מעדה בטווחי הנורמה או שאינן משמעויות קליניות לדעת החוקר הראשי
8. ללא טיפול בסטרואידים או תרופות אחרות למערכת החיסון בטווח של 3 חודשים טרם הכניסה למחקר (טיפול בסטרואידים בשאיפה או באופן שטחי על העור, מותר עד 4 שבועות לפני הכניסה למחקר או אם ממשיך במינון קבוע בזמן המחקר והתחיל לפחות 4 שבועות לפני הכניסה למחקר)
9. עדות לחיסוניות לאבעבועות רוח
10. המשתתף והוריו/ האפוטרופוס שלו מוכנים ויכולים לעמוד בדרישות הפרוטוקול כולל הגעה לביקורים ונטילת התרופה כנדרש
11. מוכנים להשתמש באמצעי מניעה להריון בזמן ההשתתפות במחקר ו-30 יום לאחר סיום נטילת התרופה

קריטריונים לאי הכללה:

1. מחלת כליות, כבד או סכרת שאינה מאוזנת בעבר ובהווה.
2. זיהום פטרייתי או ויראלי כרוני פעיל או בעבר
3. מחלה אקוטית בטווח של 4 שבועות טרם התחלת הטיפול
4. טיפול ב mineralocorticoid receptor agents כגון: spironolactone, eplerenone, canrenone, prorenone, mexrenone בתקופה של 4 שבועות טרם הכניסה למחקר.
5. קרדיומיופתיה סימפטומטית
6. אלרגיה או רגישות לתרופה או לאחד ממרכיביה
7. קושי קוגניטיבי או התנהגותי חמור שלדעת החוקר יכול להפריע להשתתפות במחקר.
8. מצב רפואי, היסטוריה רפואית, ממצאים בבדיקות, היכולים לפגוע בבטיחות, בעקביות הטיפול והמעקב או ישפיעו על תוצאות המחקר על פי דעת החוקר
9. נטילת תוספים כגון קו אנזים Q10, קראטין ואחרים בטווחש של 4 שבועות טרם הכניסה למחקר
10. קבלת חיסון חי 14 ימים לפני התחלת הטיפול במחקר
11. שימוש בתרופה מחקרית אחרת בטווח של 3 חודשים טרם הכניסה למחקר
12. השתתף בעבר במחקר בוומורולון