הכנסת מקטע גן המקודד לדיסטרופין מקוצר (mini-dystrophin) בתוך AAV9 (וירוס) ע"י עירוי חד פעמי במטרה לנסות ולשמר יכולת חלקית של השריר
לבדוק את בטיחות ויעילות הטיפול הגנטי הניתן בתרופה PF-06939926 בילדים המאובחנים עם דושן.
מגדר: בנים
גיל: 4-7
טיפול בסטרואידים: כן, קבלת מינון יומי קבוע (לפחות 0.5 מ"ג/ק"ג/יום פרדניזון או פרדניזולון, או לפחות 0.75 מ"ג/ק"ג/יום דפלזקורט) לפחות 3 חודשים לפני קבלת הטיפול
יכולת אמבלטורית: כן
מספר משוער של משתתפים: 99
קריטריונים להכללה:
קריטריונים לאי הכללה:
סוג: מחקר רנדומלי, כפול סמיות. מחקר התערבות המשווה בין תרופת המחקר לפלצבו.
קבוצת המחקר:
דרך מתן התרופה: בעירוי חד פעמי. משך מתן צפוי כשעתיים.
משך המחקר: בדיקת התוצאות הראשונה תערך לאחר 52 שבועות. מעקב הבטיחות ימשיך 5 שנים לאחר מתן התרופה
מדד עיקרי:
השינוי בציון מבחן ניידות לתפקודי מוטוריקה גסה הנקרא The North Star Ambulatory Assessment (NSAA) בשבוע 52 לעומת נקודת ההתחלה.
מדדים משניים: