CIFFREO PF-06939926

שם המחקר

A PHASE 3, MULTICENTER, RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO CONTROLLED STUDY TO EVALUATE THE SAFETY AND EFFICACY OF PF 06939926 FOR THE TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY

שם החברה

Pfizer

אסטרטגיית טיפול

טיפול גנטי

סטטוס

פעיל, לא מגייס

יכולת אמבולטורית

כן

טיפול בסטרואידים

כן

גיל

גילאי 4-7

מתקיים בישראל

שלב מחקר

פרה-קליני

שלב 1

שלב 1-2

שלב 2

שלב 2-3

שלב 3

מאושר

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

הכנסת מקטע גן המקודד לדיסטרופין מקוצר (mini-dystrophin) בתוך AAV9 (וירוס) ע"י עירוי חד פעמי במטרה לנסות ולשמר יכולת חלקית של השריר

מטרת הטיפול

לבדוק את בטיחות ויעילות הטיפול הגנטי הניתן בתרופה PF-06939926 בילדים המאובחנים עם דושן.

מאפייני משתתפים

מגדר: בנים

גיל: 4-7

טיפול בסטרואידים: כן, קבלת מינון יומי קבוע (לפחות 0.5 מ"ג/ק"ג/יום פרדניזון או פרדניזולון, או לפחות 0.75 מ"ג/ק"ג/יום דפלזקורט) לפחות 3 חודשים לפני קבלת הטיפול

יכולת אמבלטורית: כן

מספר משוער של משתתפים: 99

קריטריונים להכללה ואי הכללה להשתתפות במחקר

קריטריונים להכללה:

אבחנת דושן ע״פ בדיקה גנטית
טיפול קבוע בסטרואידים
יכולת אמבולטורית.

קריטריונים לאי הכללה:

בדיקה חיובית לנוגדנים ל AAV9
אבחון גנטי של מוטציה כלשהי באקסונים 9-13, כולל
אבחון גנטי של מוטציית חסר באקסונים 29, 30
קבלת טיפול אחר המיועד להעלאת רמות דיסטרופין בטווח של 6 חודשים לפני כניסה למחקר ( כגון Translarna™ EXONDYS 51™, VYONDYS 53™)
קבלת טיפול גנטי בעבר
פגיעה היכולה לפגוע בביצוע מבחן הניידות NSAA
תוצאות לא תקינות בבדיקות מעבדה כולל בספירת דם, תפקודי כליות וכבד

תיאור המחקר

סוג: מחקר רנדומלי, כפול סמיות. מחקר התערבות המשווה בין תרופת המחקר לפלצבו.

קבוצת המחקר:

קבוצה 1- תקבל את התרופה הגנטית ותמנה כשני שליש מהנבדקים.
קבוצה 2- תקבל פלצבו ותמנה כשליש מהנבדקים. בתחילת השנה השנייה להשתתפות במחקר יקבלו הנבדקים מקבוצה זו פלצבו.

דרך מתן התרופה: בעירוי חד פעמי. משך מתן צפוי כשעתיים.

משך המחקר: בדיקת התוצאות הראשונה תערך לאחר 52 שבועות. מעקב הבטיחות ימשיך 5 שנים לאחר מתן התרופה

מדדי התוצאה

מדד עיקרי:

השינוי בציון מבחן ניידות לתפקודי מוטוריקה גסה הנקרא The North Star Ambulatory Assessment (NSAA) בשבוע 52 לעומת נקודת ההתחלה.

מדדים משניים:

שינוי ברמות Creatine Kinase (CK) בסרום (בדיקת דם)
מספר מיומנויות חדשות שרכש הנבדק בהערכת NSAA
מספר המיומנויות שהשתפרו או לא השתנו בביצוען בהערכת NSAA
שינוי בתוצאת הזמן במבחן הליכה/ ריצה למרחק של 10 מטר
שינוי בתוצאת הזמן בבדיקת קימה מרצפה
שינוי בציון שאלון ה-Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI)
שינוי בביטוי מיני דיסטרופין בשריר (יוערך מתוך ביופסיית השריר בשתי שיטות מעבדה שונות)- בחלק המרכזים בחו"ל

English

عربيه