חיפוש חופשי

ASP0367 (MA-0211)

שם המחקר

ASP0367 (MA-0211)

שם החברה

Astellas Pharma Inc

אסטרטגיית טיפול

טיפול בתסמינים

סטטוס

מגייס

יכולת אמבולטורית

לא ספציפי

טיפול בסטרואידים

כן

גיל

גילאי 8-16

שלב מחקר

פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר

מידע כללי / תקציר

מהות הטיפול

ASP0367 נחקר כדי לקבוע אם מולקולה זו יכולה להפעיל מסלולים המווסתים את המיטוכנדריה ע”י כך שהיא משתמשת בחומצות שומן לעיתים קרובות יותר ולייצור יותר אנרגיה.

מטרת הטיפול

מטרת המחקר היא להעריך את הבטיחות והסבילות של ASO0367. כמו כן, מחקר זה יעריך את הפרמוקנטיקה ופרמודינאמיקה (ה’התנהגות’ התרופה בסביבת הגוף והשפעתה) וכן את יעילותה על תפקוד השריר.

מאפייני משתתפים

במחקר משתתפים 18 נבדקים בני 8-16 שנים הנוטלים טיפול קבוע של סטרואידים.

קריטריונים להכללה ואי הכללה להשתתפות במחקר

קריטריונים להכללה:

  1. אבחנה גנטית וממצאים קליניים לדושן
  2. שימוש באמצעי מניעה להריון בנבדקים רלוונטיים ושותפיהם
  3. שימוש במינון קבוע של סטרואידים לפחות 6 חודשים לפני הכניסה למחקר
  4. אם מקבלים טיפול קרדיאלי חייב להיות במינון קבוע לפחות 3 חודשים טרם הכניסה למחקר
  5. אינו מסוגל להשלים את בדיקת ההליכה/ ריצה ל 10 מטר בפחות מ 6 שניות
  6. ציון במבחן PUL חלק A בזמן הכניסה למחקר של 4,5,או 6
  7. מסכימים לא להשתתף במחקר אחר במקביל
  8. מי שמקבל טיפול של דילוג על אקסון חייב להיות במינון קבוע של אותה תרופה לפחות 6 חודשים טרם הכניסה למחקר
  9. מי שנמצא תחת טיפול של מטפורמין חייב להיות תחת מינון קבוע 3 חודשים וצפוי להשאר במינון זה.

קריטריונים לאי הכללה:

  1. מחלה אקוטית 4 שבועות טרם הכניסה למחקר
  2. תפוקת לב ejection fraction < 55% בבדיקת אקו לב
  3. QT interval> 450 מילישניות בבדיקת א.ק.ג
  4. cardiac troponin I (cTnI) מעל הנורמה
  5. שימוש בתרופות או תוספים מיטוכונדרוליים כמו coenzyme Q10 (CoQ10), metformin, idebenone, carnitine או שימוש ב peroxisome proliferator-activated receptors (PPAR) ligands כדוגמת fibrates and thiazolidinediones 4 שבועות לפני הכניסה למחקר
  6. רגישות ל ASP0367 או אחד ממרכיביה
  7. ליקויים בתפקודי כליות ע”פ רמות Cystatin C בסרום
  8. תפקודי כבד לקויים
  9. תוצאה חיובית להפטטיס C, B או HIV
  10. הפרעה נפשית משמעותית כמו דכאון חמור, סכיזופרניה, הפרעה דו קוטבית.
  11. היסטוריה של התנהגות או ניסיונות אובדניים או מחשבות אובדניות בשנה האחרונה (קריטריונים 4 או 5 ב Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)) או התרשמות בסקרינינג לסיכון לניסיון אובדני
  12. בעיות התנהגותיות או קוגניטיביות חמורות המונעות את השתתפתו של הנבדק במחקר
  13. מצב כלשהו הגורם לנבדק להיות לא מתאים למחקר
  14. שימוש כרגע או בטווח של חודשים קודמים בטיפול/ תרופה מחקרית כלשהי
  15. טיפול בתרופת מחקר אחרת כרגע או 3 חודשים לפני הכניסה למחקר
  16. הנבדק או הוריו אינם יכולים לעמוד בפרוטוקול המחקר, ביקורי המחקר ו/או לקיחת התרופה
  17. נבדקים שהיו חיובים או הראו סימפטומים של וירוס הקורונה חודשיים טרם הכניסה למחקר או שלהורים או לקרובים יש סיכון לחשיפה גבוה לקורונה אלא אם הוא מחוסן

 

תיאור המחקר

מחקר שיהיה בחציו רנדומלי סמוי מול קבוצת ביקורת פלצבו ובחציו בתווית פתוחה

קבוצת המחקר תקבל את תרופת המחקר

קבוצת הביקורת- ב-12 שבועות ראשונים תקבל פלצבו , לאחר מכן בחלק ההמשך בתווית פתוחה תקבל את תרופת המחקר למשך 12 שבועות.

התרופה ניתנת דרך הפה

מהלך המחקר- המחקר יכלול:

  • 4 שבועות סקרינינג
  • 24 שבועות של טיפול –

מתוכם יהיו 12 שבועות בסמיות כפולה ו-12 שבועות בתווית פתוחה. בכל חלק יהיו שבועיים בהם המינון יהיה נמוך ו-10 שבועות במינון גבוה.

  • 4 שבועות מעקב לאחר טיפול

 

מדדי התוצאה

מדדי תוצאה עיקריים:

  1. מספר המשתתפים שיחוו תופעת לוואי עד 28 יום מקבלת מינון אחרון
  2. מספר המשתתפים שיחוו אבנורמליות בסימנים חיוניים ו/או תופעת לוואי AEs
  3. מספר המשתתפים עם שינוי חריג במשקל גוף ו/או תופעת לוואי AEs
  4. מספר המשתתפים עם תוצאה אבנורמלית בבדיקת ECG
  5. מספר המשתתפים עם בדיקת אקו לב לא תקינה ו/או תופעת לוואי AEs
  6. מספר המשתתפים עם בדיקות מעבדה אבנורמליות ו/או תופעת לוואי AEs
  7. מספר המשתתפים עם מחשבות אובדניות ו/או שינוי בציון בהערכות Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
  • יוערכו עד שבוע 28

8. שינוי בשבוע 24 בציון מבחן digit span test

מדדי תוצאה משניים:

  1. ערכי פרמוקינטיקה של ASP0367 בפלזמה בשבוע 2 ו-4
  2. ערכי פרמודינאמיקה של ASP0367 בשבוע 4 ושבוע 12
  3. השינוי בציון  Performance of Upper Limb Module (PUL) בשבוע 12
  4. השינוי בשאלון איכות חיים בשבוע 12
  5. השינוי במרחק הליכה ל-2 דקות בשבוע 12, בנבדקים אמבולטוריים
  6. אחוז השינוי במבחן assisted 6 minute cycling test (a6MCT), מבחן תת מירבי לסבולת. ייבדק רק בסבוב של ידיים.
  7. שינוי בחלק יחסי של רקמת שומן ע”פ MRI בשבוע 12 ו-24

 

מדינות בהן מתקיים המחקר

ארה״ב

הרצאה בנושא המחקר מתוך כנס צעדים קטנים, 2020

פרסומים ועדכונים

מאמרים קשורים