ASP0367 (MA-0211)

קריטריונים להכללה:

1. אבחנה גנטית וממצאים קליניים לדושן
2. שימוש באמצעי מניעה להריון בנבדקים רלוונטיים ושותפיהם
3. שימוש במינון קבוע של סטרואידים לפחות 6 חודשים לפני הכניסה למחקר
4. אם מקבלים טיפול קרדיאלי חייב להיות במינון קבוע לפחות 3 חודשים טרם הכניסה למחקר
5. אינו מסוגל להשלים את בדיקת ההליכה/ ריצה ל 10 מטר בפחות מ 6 שניות
6. ציון במבחן PUL חלק A בזמן הכניסה למחקר של 4,5,או 6
7. מסכימים לא להשתתף במחקר אחר במקביל
8. מי שמקבל טיפול של דילוג על אקסון חייב להיות במינון קבוע של אותה תרופה לפחות 6 חודשים טרם הכניסה למחקר
9. מי שנמצא תחת טיפול של מטפורמין חייב להיות תחת מינון קבוע 3 חודשים וצפוי להשאר במינון זה.

קריטריונים לאי הכללה:

1. מחלה אקוטית 4 שבועות טרם הכניסה למחקר
2. תפוקת לב ejection fraction < 55% בבדיקת אקו לב
3. QT interval> 450 מילישניות בבדיקת א.ק.ג
4. cardiac troponin I (cTnI) מעל הנורמה
5. שימוש בתרופות או תוספים מיטוכונדרוליים כמו coenzyme Q10 (CoQ10), metformin, idebenone, carnitine או שימוש ב peroxisome proliferator-activated receptors (PPAR) ligands כדוגמת fibrates and thiazolidinediones 4 שבועות לפני הכניסה למחקר
6. רגישות ל ASP0367 או אחד ממרכיביה
7. ליקויים בתפקודי כליות ע"פ רמות Cystatin C בסרום
8. תפקודי כבד לקויים
9. תוצאה חיובית להפטטיס C, B או HIV
10. הפרעה נפשית משמעותית כמו דכאון חמור, סכיזופרניה, הפרעה דו קוטבית.
11. היסטוריה של התנהגות או ניסיונות אובדניים או מחשבות אובדניות בשנה האחרונה (קריטריונים 4 או 5 ב Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)) או התרשמות בסקרינינג לסיכון לניסיון אובדני
12. בעיות התנהגותיות או קוגניטיביות חמורות המונעות את השתתפתו של הנבדק במחקר
13. מצב כלשהו הגורם לנבדק להיות לא מתאים למחקר
14. שימוש כרגע או בטווח של חודשים קודמים בטיפול/ תרופה מחקרית כלשהי
15. טיפול בתרופת מחקר אחרת כרגע או 3 חודשים לפני הכניסה למחקר
16. הנבדק או הוריו אינם יכולים לעמוד בפרוטוקול המחקר, ביקורי המחקר ו/או לקיחת התרופה
17. נבדקים שהיו חיובים או הראו סימפטומים של וירוס הקורונה חודשיים טרם הכניסה למחקר או שלהורים או לקרובים יש סיכון לחשיפה גבוה לקורונה אלא אם הוא מחוסן