מאוכזבים לשתף כי חברת PepGen הודיעה על סיום פיתוח התרופה הניסיונית PGN-EDO51, שיועדה לטיפול בחולי דושן המתאימים לדילוג על אקסון 51. החברה הסבירה כי לא הצליחה להשיג רמות דיסטרופין גבוהות מספיק כדי להעניק תועלת קלינית משמעותית, ולכן החליטה שלא להמשיך בטיפול שאינו עומד בפרופיל תועלת/סיכון מספק.
אנו מקווים כי הנתונים מהניסוי יתרמו לפיתוח טיפולים עתידיים.
