חיפוש חופשי

חברת רוש פרסמה תוצאות נוספות במחקר ה -EMBARK, טיפול ב Elevidys

חברת רוש פרסמה תוצאות חדשות ממחקר ה EMBARK, המדגימות שיפור מובהק בר-קימה של טיפול ב Elevidys בחולי דושן אמבולטוריים.

נמצא שיפור סטטיסטי וקליני מובהק בילדים שטופלו במשך שנתיים באלווידיס לעומת קבוצת הביקורת.

שיפור זה הודגם בשלושה מדדי תפקוד מטורי :

  • ציון הערכת ניידות ומוטוריקה גסה The North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
  • מדד קימה מרצפה, Time to Rise (TTR).
  • הליכה/ריצה של 10 מטר.

כמו כן, לא היו דיווחים על תופעות לוואי חדשות עובדה זו מחזקת את פרופיל הבטיחות שנצפה עד כה באלווידיס.

מחקרים בתחום

EMBARK SRP-9001/ ELEVIDYS
גיל הנבדקים:
גילאי 4-7
אסטרטגיית מחקר
טיפול גנטי
סטטוס
הסתיים
שלב המחקר:
פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר