חברת Solid Biosciences שיתפה בנתונים שנאספו מביופסיות של 3 משתתפים ראשונים (שניים מהם ילדים בני 5 ואחד בן 7) במחקר SGT-003. הודגמו תוצאות חיוביות ברמות הדיסטרופין.
בנוסף, התוצאות מצביעות על שיפורים בכמה מדדים (ביומרקרים) הקשורים לבריאות השרירים, וכן על הפחתה משמעותית במדדים הקשורים לנזק השרירים.
רמות המיקרו דיסטרופין נמדדו בשלוש שיטות שונות (Western blot, Mass spectrometry, Immunofluorescence), ובשלושת השיטות הוצגו ממוצעים גבוהים. הנתונים נאספו 90 ימים מתחילת המחקר.
ה SGT-003 הוא טיפול גנטי המקודד לדיסטרופין מקוצר (מיקרו דיסטרופין) שניתן באמצעות עירוי חד-פעמי המכיל את החומר בתוך וירוס AAV (וירוס אדנו-אסוציאטיבי) ייחודי שפותח על ידי החברה. מטרת הטיפול היא לייצר דיסטרופין פעיל ולשפר את רמותיו בשרירי השלד והלב תוך שמירה על פעילות תקינה בכבד.
ע"פ Solid תוצאות אלה מספקות ראיות ראשוניות על כך שלטיפול זה יש השפעה חיובית על שלמות השרירים, וכן על תועלת לבבית חיובית.
לגבי הבטיחות, אצל ששת המשתתפים הראשונים שקיבלו את המינון, נצפה פרופיל בטיחותי חיובי, ללא תופעות לוואי חמורות.
Solid ציינה כי הגיוס למחקר ממשיך, והם מצפים כי עד סוף 2025, יכלול המחקר כ-20 משתתפים. בנוסף, החברה מתכננת להיפגש עם ה-FDA באמצע 2025, על מנת לדון באפשרות למסלול רגולטורי מואץ לאישור ה-SGT-003.
