תוצאות חיוביות בניסוי ARCH של חברת Edgewise במבוגרים המאובחנים בניוון שרירים בקר

חברת Edgewise פרסמה בתאריך 15.4.2024 עדכון לגבי תוצאות חיוביות בניסוי ARCH במבוגרים המאובחנים בניוון שרירים בקר:

ניסוי ARCH בדק את התרופה Sevasemten (EDG-5506) ב 12 נבדקים מבוגרים עם ניוון שרירים בקר למשך שנתיים. החברה דיווחה על תוצאות ראשוניות חיוביות שכללו:

• יציבות במבחן תפקוד מוטורי NSAA בקרב המטופלים בתרופה על בסיס יומי בהשוואה לירידה הצפויה (של 2.4 נקודות) המתוארת בעבודות שחקרו את המהלך ה'טבעי' של האבחנה.
• ירידה בביו מרקרים המצביעים על פגיעה שרירית (CPK ו- fast skeletal muscle troponin I (TNNI2)).
•  סבילות טובה של התרופה