תוצאות חיוביות במחקר של חברת Edgewise בניוון שרירים בקר

בשבוע שעבר שיתפה חברת Edgewise בתוצאות חיוביות לאחר 12 חודשים, במחקר ARCH בבוגרים עם ניוון שרירים בקר. מחקר זה מתבצע בתווית פתוחה ומטרתו היא להעריך את הבטיחות, הסבילות, הפרמו קנטיקה והשפעתה של התרופה EDG-5506, במינונים שונים, על מידת הנזק השרירי. עיקרי התוצאות שהוצגו כללו:

• התייצבות בציון מבחן NSAA בהשוואה להתפתחות הטבעית (natural history) הצפויה בקרב המאובחנים עם בקר.
• ירידה והתייצבות בערכי ביו-מרקרים המצביעים על נזק שרירי (כגון- רמות CPK).
• סבילות טובה לתרופה בכל המינונים, ללא צורך בהפסקה או התאמת מינון על רקע של תופעות לוואי.

מידע לגבי מחקרים נוספים של החברה:
הגיוס בארה"ב למחקר CANYON (שלב 2), בקרב מתבגרים ובוגרים בני 12-50 המאובחנים עם בקר ממשיך וכן מחקר LYNX (שלב 2) בקרב המאובחנים בדושן בגילאי 4-9. תוצאות מתוך מחקרים אלו צפויות להיות בסוף השנה ובהתאם החברה תתקדם עם הגשת הבקשה ל FDA לאישור.

מחקר נוסף שהחברה מתכננת נקרא- GRAND CANYON והוא צפוי להתחיל גיוס בחודשים הקרובים. מחקר זה יהיה רב מרכזי והוא יכלול מספר גדול יותר של נבדקים.