חיפוש חופשי

עדכון חברת סרפטה על קדימות הדיון לאישור הטיפול הגנטי SRP-9001

סרפטה הודיעה כי ה -FDA הסכים לדון בבקשה לאישור הטיפול הגנטי שלה SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) לטיפול בחולי דושן אמבולטוריים במסלול קדימות- Priority Review . ה-FDA קבע תאריך יעד של ה-29 במאי 2023 להשלמת סקירתו ולהכריז על החלטתו. אם יינתן אישור  יהיה צורך במחקרי המשך לאישור סופי.

בנוסף, החברה שיתפה כי היא מתכננת להציג בשנת 2023 את הנתונים ממחקר ENVISION שלהם כדי לבקש אישור גם לאוכלוסייה שאינה אמבולטורית.

מחקרים בתחום

EMBARK SRP-9001
גיל הנבדקים:
גילאי 4-7
אסטרטגיית מחקר
טיפול גנטי
סטטוס
מגייס
שלב המחקר:
פרה-קליני
שלב 1
שלב 1-2
שלב 2
שלב 2-3
שלב 3
מאושר